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羅氏達成超10億美元合作,利用人工智能設(shè)計新一代AAV載體
發(fā)布時間: 2024-11-12     來源: 藥明康德

Dyno Therapeutics公司是一家利用人工智能(AI)推動體內(nèi)基因遞送的生物技術(shù)公司。該公司今天宣布與羅氏(Roche)達成第二項研究合作,開發(fā)針對神經(jīng)疾病的下一代腺相關(guān)病毒(AAV)載體基因療法。Dyno和羅氏此前于2020年10月宣布了一項針對神經(jīng)疾病和肝臟定向療法的研究合作與許可協(xié)議。根據(jù)此次新合作協(xié)議,Dyno Therapeutics將進一步向羅氏提供其領(lǐng)先的平臺和序列設(shè)計技術(shù),促進體內(nèi)基因遞送。

 


現(xiàn)有的基因療法主要使用種類有限的天然腺相關(guān)病毒載體,但這些載體受限于較低的遞送效率,并且存在患者體內(nèi)已有中和這些載體的抗體和制造困難的挑戰(zhàn)。為了克服這些挑戰(zhàn),Dyno率先將人工智能和高通量體內(nèi)數(shù)據(jù)收集技術(shù)應(yīng)用于AAV衣殼的工程化改造,旨在改進組織靶向性、免疫逃逸性和制造能力。Dyno的LEAPSM技術(shù)具有每月在動物體內(nèi)進行數(shù)十億次序列-功能檢測的能力,加速了衣殼的優(yōu)化,以提高治療成功率。

 

 

根據(jù)新協(xié)議條款,Dyno將負(fù)責(zé)設(shè)計和發(fā)現(xiàn)具有改進功能特性的全新AAV衣殼。羅氏則負(fù)責(zé)進行衣殼驗證研究,并推進多個神經(jīng)基因療法候選產(chǎn)品的臨床前、臨床期及商業(yè)化活動,這些產(chǎn)品均利用了Dyno開發(fā)的創(chuàng)新衣殼。羅氏將向Dyno支付5000萬美元的預(yù)付款,此外在研究階段還會進行額外付款,并有望根據(jù)臨床前、臨床期和銷售里程碑支付總計超過10億美元的款項。

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