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今日，Intellia Therapeutics宣布其在研體內CRISPR基因編輯療法NTLA-2002用于治療遺傳性血管水腫（HAE）患者的1/2期臨床試驗的2期部分積極數據。結果顯示，在第5至16周期間，單次輸注50毫克NTLA-2002可使患者平均每月HAE發作率與安慰劑相比減少達81%。該研究結果同時發布于《新英格蘭醫學雜志》，并將在2024年美國過敏、哮喘和免疫學學院（ACAAI）科學年會上展示。目前該療法的全球關鍵性3期HAELO研究正在進行中。

HAE是一種罕見且可能危及生命的遺傳病，特征是身體不同部位反復出現嚴重血管性水腫，包括手、腳、生殖器、胃、臉和/或喉嚨。

這次所公布的研究為一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估NTLA-2002的療效、安全性、藥效學和藥代動力學。共有27名受試者被隨機分配接受單次NTLA-2002（25毫克或50毫克）或安慰劑的靜脈輸注。分析的數據截止日期為2024年4月4日，當時第25名患者完成了為期16周的主要觀察期。

分析顯示，在主要觀察期內NTLA-2002單次注射顯著減少了患者的HAE發作率。與安慰劑相比，25毫克和50毫克組在第1至16周的每月平均發作率分別減少了75%和77%；在第5至16周，這一比例分別達到了80%和81%。在50毫克組中，11名患者中有8名在單次注射后達成完全緩解，在為期16周的主要觀察期內無任何發作；這些患者在后續中位隨訪8個月期間仍保持無發作狀態，且不需要后續治療。相比之下，25毫克組中10名患者中有4名達成完全緩解，而安慰劑組中無患者達到完全緩解。此外，50毫克劑量組患者的激肽釋放酶蛋白水平減少更明顯，與基線相比減少了86%，而25毫克組減少了55%。

在兩個劑量組中，NTLA-2002均展現良好的耐受性。最常見的不良事件（AEs）為頭痛、疲勞和鼻咽炎。目前未觀察到任何嚴重不良事件。

NTLA-2002是一種體內CRISPR基因編輯候選療法，通過脂質納米顆粒（LNP）以mRNA形式遞送CRISPR-Cas9基因編輯系統，靶向血漿前激肽釋放酶（KLKB1）基因，使該蛋白失活以永久性降低血漿中激肽釋放酶活性，從而防止遺傳性血管水腫的發作。根據新聞稿，NTLA-2002有望成為首個針對HAE的一次性治療方案。