今日,致力于開發B細胞療法的Be Biopharma宣布達到多個關鍵里程碑。用于治療血友病B的主打項目BE-101進入臨床開發階段;同時該公司宣布選定第二個候選藥物,用于治療低磷酸酶癥(HPP)。這兩個項目均基于Be Biopharma公司強大且高效的B細胞藥物(BCM)平臺,該平臺利用基因編輯技術改造B細胞,使其能夠持續產生治療性蛋白質,最終開發出具有持久性、可滴定且可重復給藥的候選藥物,無需預處理,具有成為潛在“best-in-class”基因療法的潛力。
該公司最近達到的里程碑包括:
2024年5月,Be Biopharma宣布其潛在“first-in-class”B細胞療法BE-101的IND申請獲得FDA的許可。BE-101的設計目的是無需預處理,即可讓B細胞持續產生恒定水平的凝血因子IX,具有持久性、可重復給藥性及可滴定性。首個人體臨床試驗BeCoMe-9已開始招募患者,這是一項多中心的人體劑量遞增研究,旨在評估BE-101在中度至重度血友病B成人患者中的安全性和初步療效。FDA最近已授予BE-101快速通道資格。
該公司宣布BE-102已被選為治療HPP的候選藥物,HPP是一種嚴重的遺傳疾病,具有極高的未滿足醫療需求。它的特征是由于ALPL基因的功能缺失突變,導致堿性磷酸酶(ALP)活性不足,從而引起骨骼和牙齒的發育不良和脆弱。現有的獲批療法需要每周多次注射,且僅限于兒科發病的形式。此前展示的數據表明,BE-102有潛力在體內生成活性ALP并且持續維持ALP水平。
該公司還宣布已完成8200萬美元的融資,得到了多家風險投資公司和醫藥公司的支持,包括ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、百時美施貴寶和武田創投。獲得資金將用于實現BE-101的臨床概念驗證,并推進BE-102的開發。
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