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每晚一次治療過度嗜睡的小分子療法再獲FDA批準(zhǔn),1.2億美元助力生成式AI新藥開發(fā)
發(fā)布時間: 2024-10-21     來源: 藥明康德

每晚一次治療過度嗜睡,小分子療法再獲FDA批準(zhǔn)


Avadel Pharmaceuticals今日宣布,美國FDA已批準(zhǔn)Lumryz的補充新藥申請(sNDA),用于治療7歲及以上患有發(fā)作性睡病的猝倒或過度嗜睡癥(EDS)患者。發(fā)作性睡病是一種慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病,會損害大腦調(diào)節(jié)睡眠/覺醒周期的能力。該病在美國的發(fā)病率約為1/2000,約5%的患者年齡在18歲以下。發(fā)作性睡病的癥狀包括過度嗜睡癥,還可能包括因強烈情緒引發(fā)的突然肌肉張力喪失(猝倒)、夜間睡眠中斷、睡眠癱瘓以及入睡或醒來時的幻覺。


Lumryz是一種睡前服用的緩釋羥丁酸鈉制劑,最初于2023年5月1日獲得FDA批準(zhǔn),用于治療成年發(fā)作性睡病患者的猝倒或過度嗜睡癥。Lumryz在成人中的批準(zhǔn)基于3期臨床試驗REST-ON的積極結(jié)果。該研究表明,與安慰劑相比,在三項共同主要終點(即維持清醒測試、臨床總體印象-改善評分以及每周平均猝倒發(fā)作次數(shù))上,Lumryz的效果均具有高度統(tǒng)計學(xué)顯著性(p<0.001)和臨床意義。


推動生成式AI管線進入臨床,新銳完成1.2億美元融資


Terray Therapeutics致力于通過大規(guī)模整合計算和新型數(shù)據(jù),加快小分子藥物開發(fā)的速度、降低成本并提高成功率,從而改善人類健康。今日,該公司宣布完成1.2億美元的B輪融資。本次融資將推動其基于生成式AI開發(fā)的內(nèi)部管線進入臨床試驗階段,并進一步提升Terray的集成AI平臺tNova,用以支持內(nèi)部和合作研發(fā)項目。


依托其專有實驗平臺,Terray構(gòu)建了全球最大的化學(xué)數(shù)據(jù)集之一,在過去3年中,Terray已定量測量了超過50億次靶標(biāo)-配體相互作用。該數(shù)據(jù)集每年翻倍增長。Terray的數(shù)據(jù)優(yōu)勢賦予其潛在“best-in-class”的AI能力,可識別并優(yōu)化解決復(fù)雜問題的新型小分子。Terray將這一專長應(yīng)用于專注于免疫疾病的內(nèi)部管線,同時在與百時美施貴寶(Bristol Myers Squibb)和Calico的合作中,針對更多具有挑戰(zhàn)性的靶點開展研發(fā)。
 

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