Capricor Therapeutics今日宣布其HOPE-2開放標簽擴展（OLE）試驗的三年積極結果。HOPE-2試驗對象為不能行動的晚期杜氏肌營養不良（DMD）病患。OLE試驗的分析顯示，接受其主打細胞療法deramiocel（CAP-1002）治療患者的心臟和骨骼肌功能在三年期間趨于穩定。Capricor預計在今年年底前完成遞交該療法用于治療DMD相關心肌病患者的生物制品許可申請（BLA）。

DMD是一種漸進性肌肉萎縮癥，該疾病主要影響男性，因為導致疾病的基因存在于X染色體上，男性只有一個X染色體，因此只有一個DMD等位基因，倘若這個基因存在缺陷就有可能患病。DMD基因編碼的是抗肌萎縮蛋白，該蛋白主要存在于骨骼肌和心肌細胞中，也在神經細胞中有表達，它是肌肉細胞行使健康功能所必需的。DMD目前無法治愈，患者平均預期壽命只有26歲左右。對于這些患者，延長預期壽命是最迫切的醫療需求。根據新聞稿，目前尚無獲批的DMD心肌病療法，而心肌病是DMD患者死亡的主要原因。

HOPE-2是一項隨機、雙盲、安慰劑為對照組的臨床2期試驗。入組病患對象為患有DMD且不能行動的男孩或年輕男性患者?；颊呙?個月以靜脈注射CAP-1002（每次注射含有1.5億個細胞）或安慰劑。在第12個月時，總共分析了20位病患的研究數據（含12位安慰劑組與8位試驗組病患），其結果發表在《柳葉刀》期刊上。該試驗達成其主要終點，即在測試上肢功能的指標PUL 1.2上，接受CAP-1002治療的病患有顯著療效（2.6分差異，P=0.014）。

在結束HOPE-2試驗后，所有病患停止治療平均約392天。接著，所有符合資格且愿意持續接受治療的病患進入OLE試驗。HOPE-2 OLE研究的三年數據顯示，患者心臟功能的多項指標均有所改善，包括左心室射血分數（LVEF%）以及容積指數，這些指標被認為與預測長期心臟結果高度相關。此外，在HOPE-2結束時射血分數大于45%的患者中，治療效果明顯較佳，這表明早期和持續治療是減輕DMD心肌病影響的關鍵。

為了評估試驗數據與疾病進展的相關性，以及觀察DMD的慢性和漸進性進展（患者的心臟功能可能逐年下降），研究團隊使用了自然歷史數據集來比較接受CAP-1002與標準治療患者的疾病進展軌跡。與相似DMD患者的外部比較數據集相比，接受CAP-1002治療患者在PUL v2.0總分中表現出統計學和臨床相關益處（+3.7分，p<0.001）。HOPE-2 OLE研究并持續顯示CAP-1002長期治療具有良好的安全性。

CAP-1002是一種同種異體的細胞療法，它們由心臟來源細胞（CDCs）組成，CDCs是一種含有心臟祖細胞的特殊細胞群。它們通過釋放包含微RNA、非編碼RNA和蛋白的外泌體，改善DMD患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。CAP-1002還顯示出有效的免疫調節活性，可能促進細胞再生。目前美國FDA已授予CAP-1002再生醫學先進療法認定與孤兒藥資格。