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Stealth BioTherapeutics今天宣布，美國FDA心血管和腎臟藥物咨詢委員會（CRDAC）以10比6的票數支持該公司在研療法elamipretide用于治療巴思綜合征（Barth syndrome）患者。該療法的新藥申請（NDA）已獲得優先審評資格，FDA預計在2025年1月29日以前公布審評結果。如果獲得批準，elamipretide將成為巴思綜合征的首款獲批療法。

CRDAC討論了elamipretide用于治療巴思綜合征的益處和風險，包括TAZPOWER試驗第2部分基線對照擴展研究的結果、SPIBA-001臨床3期試驗自然史對照研究的結果，以及其他支持性生物標志物和臨床前數據。CRDAC的投票雖然不具約束力，但美國FDA在就elamipretide治療巴思綜合征做出潛在批準決定時會考慮該投票結果。

巴思綜合征是一種危及生命、極為罕見的遺傳性線粒體疾病，其特征是患者的心臟異常，導致其運動不耐受、肌肉無力、虛弱性疲勞、心力衰竭、反復感染和生長遲緩。患者的的預期壽命通常較短，85%患者的死亡發生在5歲之前。巴思綜合征主要發生在男性身上，據估計，全球每1百萬名男性中有1人患有該病。目前尚無美國FDA或歐洲藥品管理局（EMA）批準針對巴思綜合征患者的療法。

Elamipretide是一種肽化合物，可輕易穿透細胞膜，靶向線粒體內膜，并可逆性地與心磷脂（cardiolipin）結合。在臨床前或臨床研究中觀察到該療法可增加線粒體呼吸作用、改善電子遞送鏈功能和ATP生成，并減少致病性活性氧（ROS）的形成。這種elamipretide-心磷脂結合已被證明可以使線粒體內膜結構正常化，從而改善線粒體功能。除了正在接受用以治療巴思綜合征的審評外，該療法還處于治療原發性線粒體肌病和干性年齡相關性黃斑變性的后期開發階段。Elamipretide已獲得美國FDA授予孤兒藥資格、快速通道資格和罕見兒科疾病認定，以及EMA的孤兒藥資格，用于治療巴思綜合征。