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10月8日，中國國家藥監局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液獲批進口，用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側索硬化癥 (ALS，也被稱為“漸凍癥”)。這是全球首個SOD1-ALS對因治療藥物，在國內通過免臨床途徑獲批上市。

圖源：中國國家藥監局官網

Tofersen由渤健與Ionis共同開發，是一種用于治療SOD1-ALS的反義寡核苷酸藥物。Tofersen可與編碼SOD1的mRNA結合，使其被核糖核酸酶降解，從而減少SOD1蛋白的產生。

ALS，俗稱漸凍癥，是一種進行性神經退行性疾病，臨床主要表現為進行性發展的骨骼肌萎縮、無力、肌束顫動，患者生存時間平均為3~5年，最常見的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一種罕見遺傳性形式，僅占全球約16.8萬ALS病例的2%，大多患者疾病進展迅速，發病后生存期不超過3年。

2023年4月率先在美國獲批上市，是目前唯一一款針對SOD1-ALS的對因治療藥物。2024年5月獲EMA批準用于ALS。