美國 FDA 前代理局長、前藥品中心主任 Janet Woodcock 最近加入了 Every Cure 組織,這是一個搜索數千種現有藥物以查看是否有藥可以治愈難以治療的疾病的組織。
Woodcock 作為曾經 FDA 最有影響力的人物之一,今年一月份從 FDA 退休,現已加入該組織的董事會。她表示,“我認為他們的方法很有意思。他們試圖繪制途徑,然后與現有產品相匹配。我不相信他們每次都會成功,但我認為可能會在已經開發出來的藥物中發現一些遺珠來幫助新的疾病患者。”
Woodcock 表示,在大多數情況下,她不會在任何類型的董事會中任職。她拒絕了營利性公司的董事職位,一方面是因為可能存在利益沖突,另一方面是因為她不確定這些公司是否需要她的幫助。但她在考慮像 Every Cure 這樣的非營利性組織的職位時也很謹慎,因為她很珍惜自己的時間。她表示,很享受現在不再有一個擁有 5000 人的組織向她匯報工作的時間。Every Cure 的職位是無薪的。
Woodcock 表示,她之所以被 Every Cure 吸引,是因為這個組織的使命與她在 FDA 工作時最大的興趣之一相一致:開發罕見病藥物。她是這個領域的支持者,但有時也引發爭議。比如,她曾否決 FDA 審評人員的意見,強力支持批準一種肌萎縮癥藥物。
Every Cure 組織由 David Fajgenbaum 醫生領導。當他還是一名年輕的醫學院學生時,他患上了一種罕見的疾病,這種疾病使他運動員般強壯的身體變得腫脹和虛弱,有五次都瀕臨死亡。他甚至已經宣讀了臨終遺言。最后他自己的研究促使他的醫生嘗試一種現有的藥物 — 移植藥物西羅莫司,這種藥物使他的病情得到緩解。這一經歷促使他成立一個專注于自己疾病(Castleman 病)的患者權益組織。之后他的視野逐漸擴大,現在 Every Cure 正在尋找可以幫助無數罕見病患者的治療方法。
據 Every Cure 統計,目前有超過 18,500 種已知疾病,但只有 4000 種疾病在美國有治療藥獲批。通常,藥物的作用方式很復雜,有些藥物針對多種分子機制。Fajgenbaum 認為,在嘗試合成一種全新的實驗藥物來治療一種疾病之前,為什么不看看老藥物是否有效呢?
但計算起來很難。Fajgenbaum 表示,一種藥物和一種疾病之間有 7500 萬種潛在匹配。像 Every Cure 這樣的組織只能考慮一次對少數幾種藥物進行臨床試驗。而這就是人工智能的意義所在。
Woodcock 表示,“制藥公司正在研究途徑,然后嘗試使用人工智能設計分子進行干預。但 Every Cure 的想法是,可能已經存在分子。現在制藥企業不會研究這些分子,因為它們通常沒有專利保護期。但我認為這個想法很好,無論是藥物設計還是重新利用。我認為會有回報,因為人類大腦做不到這一點。”
Fajgenbaum 很清楚,人工智能本身也無法做出決定。它所做的是識別一系列潛在的匹配,然后,Every Cure 的首席醫療官 Richard Riese 將與他的團隊一起篩選這些可能性,尋找可以在研究中測試的藥物,看看它們是否可能對患者有益。
人工智能也會犯錯,但 Fajgenbaum 相信基于人工智能的方法將產生重要的藥物。他指出,有些藥物甚至已經有臨床證據表明有益,即使醫生尚未充分探索這種潛力。例如,二甲雙胍,一種糖尿病藥物,用于預防長期新冠;亞葉酸鈣,一種與一些化療一起服用的葉酸衍生物,用于幫助一些患有自閉癥譜系障礙的人;以及 TNF 抑制劑,如 Humira 或 Enbrel,用于治療一種罕見的疾病 — DADA2 綜合征。
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