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9月25日，為受遺傳病影響的兒科患者開(kāi)發(fā)現(xiàn)成基因療法的生物技術(shù)公司Genespire宣布完成4660萬(wàn)歐元（約5200萬(wàn)美元）的B輪融資，該融資由Sofinnova Partners、XGEN Venture和CDP Venture Capital通過(guò)其大型風(fēng)險(xiǎn)基金與Indaco SGR組成強(qiáng)大的財(cái)團(tuán)共同領(lǐng)導(dǎo)。2020年該公司完成1600萬(wàn)歐元A輪融資，由Sofinnova Partners領(lǐng)投。

這筆融資將使該公司的主要候選藥物GENE202的開(kāi)發(fā)能夠進(jìn)行治療甲基丙二酸血癥（MMA）的I/II期臨床試驗(yàn)，MMA是一種破壞性的遺傳疾病，會(huì)損害某些氨基酸和脂肪的代謝。融資還將通過(guò)促進(jìn)針對(duì)其他幾種遺傳疾病的候選產(chǎn)品的發(fā)現(xiàn)和臨床前工作，加強(qiáng)公司的研發(fā)渠道。

MMA在嬰兒早期發(fā)病，與嚴(yán)重的死亡率和發(fā)病率有關(guān)，其特征是嚴(yán)重的臨床表現(xiàn)，包括肌肉無(wú)力、癲癇發(fā)作、發(fā)育遲緩和器官損傷。目前，MMA還沒(méi)有改變疾病的治療方法。GENE202是一種開(kāi)創(chuàng)性的現(xiàn)成基因療法，利用該公司的免疫屏蔽慢病毒載體（ISLV）平臺(tái)。ISLV設(shè)計(jì)用于靜脈注射，使患者的肝臟能夠在其整個(gè)生命周期內(nèi)產(chǎn)生治療效果。這種獨(dú)特的作用機(jī)制使Genespire的方法最適合解決受遺傳病影響的兒科患者，他們目前面臨著最緊迫的未滿足的醫(yī)療需求，同時(shí)也使成年患者受益。ISLV技術(shù)由Genespire的科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人和基因治療領(lǐng)導(dǎo)者Luigi Naldini教授和San Raffaele Telethon基因治療研究所（SR Tiget）的Alessio Cantore博士開(kāi)發(fā)。

Genespire首席執(zhí)行官Karen Aiach-Pignet表示：“我們高度創(chuàng)新的ISLV平臺(tái)使Genespire具有獨(dú)特的能力，能夠帶來(lái)突破性的治療方法，有可能改變患有遺傳病的兒童的生活。我們新的和現(xiàn)有投資者的支持反映了我們對(duì)平臺(tái)潛力的熱情和信心，迄今為止產(chǎn)生的有前景的數(shù)據(jù)進(jìn)一步證實(shí)了這一點(diǎn)。我們衷心感謝前任首席執(zhí)行官Julia Berretta在本輪融資中發(fā)揮的重要作用，我們期待著與CDP Venture Capital、XGEN Venture和Indaco SGR以及我們的創(chuàng)始投資者Sofinnova Partners以及SR Tiget團(tuán)隊(duì)密切合作，共同推動(dòng)我們?cè)贛MA走向臨床。”