100%疾病控制率，羅氏1類癌癥新藥擬納入突破性治療品種

9月6日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，蘇州贊榮醫藥科技有限公司申報的ZN-A-1041腸溶膠囊擬納入突破性治療品種，適應癥為：ZN-A-1041聯合卡培他濱和曲妥珠單抗用于既往接受過含曲妥珠單抗治療進展的HER2陽性晚期腦轉移乳腺癌患者。

公開資料顯示，ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向小分子抑制劑，具備高度血腦屏障通透性。2023年5月羅氏（Roche）與贊榮醫藥就收購這款在研藥物全球權益達成了總額約6.8億美元的協議。

研究顯示，高達50%的HER2陽性轉移性乳腺癌患者在病程中會發生腦轉移。腦轉移與生活質量和總生存率下降有關。目前控制腦轉移的主要手段是局部治療，包括手術和放療，但6-12個月后復發仍很常見，且會帶來認知功能下降等不良結局，給臨床治療帶來巨大挑戰。

治療“過度嗜睡”，武田1類創新藥擬納入突破性治療品種

9月6日），中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，武田（Takeda）TAK-861片擬納入突破性治療品種，針對適應癥為發作性睡病1型（NT1）。公開資料顯示，TAK-861是一種口服食欲素受體2（OX2R）激動劑。

NT1是一種慢性、罕見的中樞神經系統過度嗜睡障礙，由于食欲素（orexin）神經元的大量喪失，導致大腦和腦脊液中食欲素神經肽水平低下。NT1患者會出現過度白天嗜睡（EDS）、猝倒、夜間睡眠中斷、入睡和醒來時的幻覺等癥狀。這些衰弱癥狀顯著降低生活質量，并嚴重影響患者工作、生活和人際關系。

TAK-861旨在通過選擇性刺激食欲素受體來解決NT1中的食欲素缺乏問題。激活食欲肽2受體的激動劑可能替代內源性食欲肽，激活促進清醒的信號通路。

禮來胰島素周制劑兩項III期研究成功

9月5日，禮來宣布了長效胰島素efsitora alfa（LY3209590）治療2型糖尿病的兩項III期研究（QWINT-1和QWINT-3）均取得了積極結果。
 

這兩項研究均為多中心、隨機、開放標簽臨床試驗，其中QWINT-1評估了efsitora alfa（每周1次）對比甘精胰島素（每日1次）在796例未接受過胰島素治療的2型糖尿病成人患者中的安全性和有效性，QWINT-3評估了efsitora alfa（每周1次）對比德谷胰島素（每日1次）在986例正在接受基礎胰島素治療的2型糖尿病成人患者中的安全性和有效性。研究的主要終點均為糖化血紅蛋白（HbA1c）水平相較于基線的變化。