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8月20日，Opus Genetics宣布FDA已授予其眼部基因療法 OPGx-LCA5 罕見兒科疾病資格 (RPD)，用于治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病LCA5。OPGx-LCA5 是一種腺相關(guān)病毒 8 (AAV8) 載體，旨在將功能性LCA5基因精準遞送至因LCA5基因 ( LCA5 )雙等位基因突變導(dǎo)致的萊伯先天性黑蒙 (LCA) 患者的外層視網(wǎng)膜。憑借這一認定，OPGx-LCA5 將有資格在獲得批準后獲得優(yōu)先審查憑證，用于任何可出售或轉(zhuǎn)讓給其他公司的后續(xù)營銷申請。

LCA5 基因治療臨床試驗是由 RD Fund 于 2021 年創(chuàng)立的 Opus 公司首次發(fā)起的，該公司作為 1900 萬美元系列種子融資的大股東，以支持處于或接近早期臨床試驗的新興視網(wǎng)膜疾病療法。該公司由抗盲基金會前首席執(zhí)行官 Ben Yerxa 博士領(lǐng)導(dǎo)。該基因療法被稱為 OPGx-001，使用人類工程腺相關(guān)病毒 (AAV) 將 LCA5 基因的健康副本傳遞到患者的視網(wǎng)膜，增加導(dǎo)致視力喪失的突變副本。該療法通過在視網(wǎng)膜下方進行一次性注射來進行。研究人員相信基因療法將有效多年，甚至可能是患者的一生。目前，尚無針對 LCA5 相關(guān)視力喪失患者的獲批治療方法。賓夕法尼亞大學(xué)目前正在開展一項開放標簽、劑量遞增的 1/2 期臨床試驗，旨在評估 OPGx-LCA5 對 15 名因 LCA5 基因雙等位基因突變導(dǎo)致遺傳性視網(wǎng)膜變性患者的安全性和初步療效。

“我們很高興我們的 OPGx-LCA5 基因療法獲得 FDA 罕見兒科疾病認定。這一重要里程碑使我們更接近為LCA5患者提供潛在治療，”Opus 首席執(zhí)行官 Ben Yerxa 博士表示。“在 Opus，我們致力于推進有助于治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病患者的療法，這一認定進一步證實了我們創(chuàng)新的眼部基因治療方法的潛在影響。我們期待很快提供有關(guān)評估 OPGx-LCA5 的 1/2 期臨床試驗的最新進展。”

OPGx-LCA5 旨在治療一種萊伯先天性黑蒙 (LCA) ，該病是由編碼萊伯西林蛋白的LCA5基因 ( LCA5 ) 的雙等位基因突變引起的。LCA5是一種早發(fā)性嚴重遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良癥。OPGx-LCA5采用AAV8載體，以精確方式將功能性LCA5轉(zhuǎn)基因遞送至外視網(wǎng)膜，用于治療由于LCA5基因的雙等位基因突變導(dǎo)致的Leber先天性黑蒙。在這一隊列患者中，OPGx-LCA5表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，以及生物活性。

Opus Genetics 是一家臨床階段的遺傳性視網(wǎng)膜疾病基因治療公司，擁有獨特的模式和目標。在抗盲基金會風(fēng)險投資部門 RD Fund 的支持下，Opus 將無與倫比的洞察力和對患者需求的承諾與眾多孤兒視網(wǎng)膜疾病的全資項目相結(jié)合。其基于 AAV 的基因治療產(chǎn)品組合，包括去風(fēng)險化的LCA5該項目目前處于 1/2 期臨床試驗階段，旨在解決一些最被忽視的遺傳性失明形式，同時創(chuàng)造新的孤兒藥生產(chǎn)規(guī)模和效率。該公司總部位于北卡羅來納州三角研究園，利用最佳科學(xué)知識和眼部基因治療先驅(qū)的專業(yè)知識，透明地為患者提供變革性治療。