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國際新聞
外用脫發療法挺進2期臨床;潛在“first-in-class”口服減肥療法達到2期臨床終點……
發布時間: 2024-08-15     來源: 藥明康德

治療雄激素性脫發,小分子外用藥物完成2期臨床首批患者給藥

Pelage Pharmaceuticals今日宣布,其2a期臨床試驗已完成首批患者給藥,這項試驗旨在評估PP405(一種創新外用小分子藥物)治療雄激素性脫發的安全性和有效性。該公司正在為這一臨床研究招募60名女性和男性患者。PP405旨在重新激活休眠的毛囊干細胞,以刺激頭發的生長。


Pelage公司同時宣布完成1400萬美元的A-1輪融資,本輪融資由GV領投,并獲得Main Street Advisors、Visionary Ventures和YK BioVentures的支持。A-1輪融資基于積極的1期數據,這些數據在患有雄激素性脫發的患者中證明了作用機制和靶點結合的有效性,從而支持進行2期研究。


PP405是一種強效的局部線粒體丙酮酸載體(MPC)抑制劑,可作用于細胞代謝通路以上調乳酸脫氫酶(LDH)的活性,從而激活干細胞并促進毛發生長。1期臨床試驗的早期結果顯示,PP405的耐受性良好,毛囊干細胞的激活在統計學上具有顯著意義。


減脂不減肌,潛在“first-in-class”口服減肥療法達到2期臨床終點


Rivus Pharmaceuticals今日宣布,在研療法HU6在肥胖相關的射血分數保留型心力衰竭(HFpEF)患者中進行的2a期臨床試驗HuMAIN中達到了減輕體重的主要終點。HU6是一種每日一次口服的潛在“first-in-class”可控代謝加速器(CMA),旨在促進持續的體脂減少,同時保留肌肉質量。HuMAIN研究的數據將在2024年9月27日至30日舉行的美國心力衰竭協會(HFSA)年度科學會議上公布。


HU6是一種有限度地激活線粒體解偶聯(mitochondrial uncoupling)的創新方法,線粒體解偶聯是機體調節和消耗能量的自然過程。通過將質子從線粒體膜間隙中運出,CMAs能促進糖和脂肪氧化的增加,同時維持三磷酸腺苷(ATP)的產生水平不變。激活這一過程會導致脂肪積累減少,并防止全身額外的脂肪積累。


Rivus公司計劃將在2025年與監管機構接洽,進行肥胖相關HFpEF的3期研究。此外,Rivus已完成在代謝功能障礙相關性脂肪性肝炎(MASH)患者中進行的HU6的2期臨床試驗M-ACCEL的患者招募工作,計劃在2025年上半年公布M-ACCEL研究的頂線結果。


基于致幻劑的口服療法早期臨床結果積極


atai Life Sciences公司今日宣布,其基于N,N-二甲基色胺(DMT)的在研療法VLS-01在1b期臨床試驗中取得了積極的初步結果。VLS-01是一款口腔粘膜膜片制劑。


該1b期試驗旨在評估VLS-01與靜脈輸注(IV)DMT相比的安全性、耐受性、藥代動力學(PK)和藥效動力學(PD)。這項單中心、開放標簽的研究共招募了17名健康參與者,每名參與者接受了單劑量的靜脈輸注DMT,然后接受了3個不同劑量的VLS-01口腔膜片——20 mg(N=8)、60 mg(N=6)、120 mg(N=14)或160 mg(N=16)——每次給藥間隔28天的洗脫期。

 

主要結果包括:


  • 較高劑量的VLS-01口腔膜片(120 mg和160 mg)與30 mg靜脈輸注DMT相比,峰值血漿濃度相當;在30-45分鐘內達到血漿濃度峰值

  • 在120 mg和160 mg劑量下,觀察到了劑量依賴性和顯著的主觀效果。

  • 在120mg劑量組中,13/14名參與者在評估致幻效果的主觀強度評分量表(SIRS)中得分超過7分(滿分為10分)。通過SIRS評估的主觀效果在120分鐘內完全消退。

  • VLS-01表現出良好的安全性,并且耐受性良好,所有不良事件均被歸類為輕度或中度,大多數在給藥當天即消退。最常見的治療過程中出現的不良事件(TEAEs)為頭痛、欣快感和惡心。未觀察到與血壓、心率或自殺意念相關的不良事件。


atai Life Sciences公司計劃在今年年底之前啟動2期臨床試驗,在耐藥性抑郁癥患者中評估VLS-01的療效、安全性和緩解持續時間。 

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