成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

• H1累計收入97.90萬美元，同比減少85.76%；累計凈虧損6906.20萬美元，同比擴大15.21%。

• 其中，Q2研發費用為 3490 萬美元，同比增加 1500 萬美元；一般及行政開支為 1130 萬美元，同比減少110 萬美元。

• 截至 2024 年 6 月 30 日，公司現金、現金等價物和受限現金為 1.01 億美元。

同時，該公司還宣布以每股 4.00 美元的價格出售 1250 萬股普通股。此次融資由賽諾菲牽頭，并通過此次發行向該公司進行了3000 萬美元的股權投資；其他參與者包括Perceptive Advisors 和領先的機構醫療保健基金。預計將于 2024 年 8 月 13 日左右完成。

2023年11月，賽諾菲曾以每股 7.5 美元的價格購買了MeiraGTx 的 400 萬股股票，投資約3000 萬美元；目前累計投資6000萬美元。

憑借現有資金和此前與強生達成的交易，公司將擁有足夠的資本來支付 2026 年第二季度前的運營成本和資金支出。

Part.1公司與強生的交易、合作項目情況

早在 2019 年，強生旗下楊森就以 1 億美元預付款及 3.4 億美元里程碑付款獲得了AAV-RPGR（botaretigene sparoparvovec，bota-vec）的全球開發和商業化權益。2023年12月，強生斥資累計4.15億美元收購botaretigene sparoparvovec的所有權益。

AAV-RPGR是一款基于腺相關病毒載體（AAV）的基因療法，旨在將RPGR基因的功能拷貝遞送至視網膜下空間，改善和維持視覺功能；該藥物通過一次性的視網膜下注射，用于治療由眼睛特異性RPGR基因（RPGR 0RF15）突變導致X連鎖視網膜色素變性（XLRP）的患者。該療法已獲FDA快速通道資格與孤兒藥資格，以及EMA的優先審批資格與先進治療藥物資格。1/2 期研究數據顯示，與未治療的對照組相比，使用 bota-vec 治療可改善功能性視力以及視網膜和視覺功能。

Part.2獲賽諾菲投資的重點項目情況

與強生不同，賽諾菲對 MeiraGTx 的Riboswitch基因調控技術感興趣，并擁有 MeiraGTx 治療輻射引起的口干癥項目AAV-AQP1（AAV2-hAQP1）的優先談判權。

Riboswitch 技術是將口服小分子和適配體相結合，通過改變靶 RNA 形狀，特異性地調節與免疫和中樞神經系統疾病以及 GLP-1 等腸道激素相關靶點的表達。

AAV-AQP1是一種腺相關病毒載體，能安全的將人水通道蛋白-1（HAQPQ，CDNA基因）轉移到唾液腺功能衰減患者的腮腺，誘導唾液分泌增加。該藥物已被 FDA 授予孤兒藥稱號，并被歐盟委員會授予孤兒藥稱號。1 期 AQUAx 臨床試驗的數據顯示，使用AAV-AQP1治療可顯著改善患者的唾液分泌，且未報告與治療相關的嚴重不良事件或劑量限制性毒性。

Part.3其它重點開發項目

除與強生合作項目，以及用于唾液腺病的基因治療項目外，MeiraGTx的后期臨床項目包括一種針對帕金森病的基因治療項目、多項針對遺傳性視網膜疾病的項目處于臨床試驗階段，還有一些適應癥的候選產品處于IND階段。

將公司其它已進入臨床階段的藥物統計如下：

• NLX-P101（AAV-GAD）：是一款AAV載體基因治療藥物，通過抑制谷氨酸脫羧酶（GAD）選擇性的改變影響帕金森病發生的神經通路；其治療策略是恢復過渡活動的腦細胞，抑制電活性和使腦部網絡活動恢復正常。NLX-P101可恢復γ- 氨基丁酸（GABA），通過 AAV 載體把GAD轉移到丘腦底核，改善患者的運動控制能力。據悉，評估 AAV-GAD 輸送到帕金森病患者丘腦底核 (STN) 時的安全性和耐受性試驗，預計將于 2024 年第四季度公布；公司計劃在 2024 年第四季度就第 3 階段臨床計劃與全球監管機構展開討論。

• Cevaretigene ritoparvovec（AAV-RPE65）：該藥物是一款針對RPE65的眼科基因治療藥物，RPE65是在視網膜色素上皮表達的、參與視網膜類視黃酮循環中發色團生化循環的關鍵酶；RPE65雙等位基因突變相關的視網膜營養不良包括2型Leber先天性黑矇、20型視網膜色素變性、早發性視網膜營養不良以及其它視桿細胞介導的嚴重視網膜營養不良。研究顯示，在接受AAV-RPE65治療的 11 名 LCA4 兒童中，有 11 名觀察到了有意義的反應；所有兒童均在 1 至 3 歲之間接受治療，所有兒童在治療期間均失明，且在治療后 4 周或更長時間均恢復視力。

• AAV-CNGB3和AAV-CNGA3：兩款基因療法主要針對由CNGB3或CNGA3基因突變引起的全色盲，用于治療遺傳性視網膜疾病（IRDs）；色盲相關研究表明，基因 CNGA3 或 CNGB3 突變在色盲患者中最為常見。