中國生物制藥(1177.HK)下屬企業南京正大天晴收到國家藥品監督管理局藥品審評中心核準簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》,批準公司自主研發的1類創新藥補體因子B(CFB)抑制劑NTQ5082膠囊開展補體參與介導的溶血性疾病的臨床試驗。
來源:CDE官網
補體系統是體內重要的免疫效應放大系統,由多種血清蛋白和細胞表面蛋白組成,參與介導多種溶血性疾病,例如陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)等。PNH是一種由造血干細胞PIG-A基因突變造成的非惡性克隆性疾病,臨床主要表現為血管內溶血、陣發性血紅蛋白尿、靜脈血栓和骨髓造血功能衰竭等。aHUS是另一種類型的血栓性微血管病,由補體旁路途徑的過度激活引起,臨床主要表現為微血管病性溶血性貧血、血小板減少和腎損害三聯征。目前全球已有多款C5補體抑制劑獲批用于PNH和aHUS,而小分子口服CFB抑制劑有望為上述溶血性疾病患者帶來新的治療選擇。
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