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基因療法先驅James Wilson博士再啟程;1.44億美元助力新一代CAR-T細胞療法開發……
發布時間: 2024-08-06     來源: 藥明康德

基因療法先驅James Wilson博士創建新銳公司,引進多款兒科基因療法


日前,基因療法先驅,賓夕法尼亞大學基因治療項目(GTP)主任James Wilson博士宣布將成立新銳公司,致力將賓夕法尼亞大學GTP過去30多年內取得的突破性發現轉化為有效的治療方法,并能夠為全球患者使用。Wilson博士將辭去基因治療項目主任的職務,專注于這些新公司。其中,GEMMA Biotherapeutics是一家新的基因療法開發公司,專注于研發針對罕見疾病患者的先進療法。Wilson博士將擔任該公司的首席執行官。
 

今日,Passage Bio宣布已與GEMMA Biotherapeutics簽署一系列協議,將其三個處于臨床階段的兒科溶酶體貯積癥項目授權給GEMMA Biotherapeutics,包括用于治療GM1神經節苷脂病的PBGM01,用于治療Krabbe病的PBKR03,以及用于治療異染性腦白質營養不良的PBML04。

 

 

根據授權協議的條款,Passage Bio公司將收到1000萬美元的初始付款。此外,該公司還有資格獲得高達1.14億美元的開發和商業里程碑付款。

 

囊獲潛在“first-in-class”口服療法,大冢制藥8億美元收購Jnana


大冢制藥(Otsuka Pharmaceutical)和Jnana Therapeutics今日宣布,雙方已簽署一份最終的合并協議,大冢將斥資8億美元收購Jnana,并可能支付高達3.25億美元的額外開發和監管里程碑付款。
 

Jnana的藥物發現方法是基于其下一代化學蛋白質組學平臺RAPID。該平臺設計用于針對難以成藥靶點的藥物。RAPID利用高通量、基于結合的篩選方法,靈活地在靶蛋白表面發現結合位點,并識別出能引發多種藥理作用的小分子。基于這一平臺開發的JNT-517是一種SLC6A19別構小分子抑制劑。SLC6A19是一個調節腎臟中氨基酸再吸收的溶質載體。JNT-517有望成為一種潛在“first-in-class”苯丙酮尿癥口服療法,它在1b/2期臨床研究中表現出療效,并且耐受性和安全性良好。

1.44億美元助力新一代細胞療法開發


Outpace Bio今天宣布完成超額認購的B輪融資,籌集1.44億美元。獲得的資金將用于推進多種T細胞候選療法,以期在實體腫瘤治療中獲得早期臨床概念驗證。

該公司的主打項目OPB-101是一種針對間皮素的嵌合抗原受體(CAR)T細胞,利用Outpace的專有技術OUTSMART、OUTLAST、OUTSPACER和OUTSAFE進行增強,計劃于2025年獲得IND許可并首次在晚期鉑耐藥性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者進行給藥。此外,這些資金還將支持Outpace利用其模塊化技術平臺擴展未來的產品線。 

 

 

 

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