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根據PDUFA的預期目標日期，預計8月，美國FDA將對9款創新藥物的批準做出監管決定，本文將對這些療法進行相關介紹。

▲8月有望在美國獲批的新藥（藥明康德內容團隊制圖，點擊可見大圖）

活性成分：Afamitresgene autoleucel（afami-cel）

適應癥：滑膜肉瘤

公司名稱：Adaptimune Therapeutics

Afami-cel是一種針對MAGE A4癌癥靶點的工程化T細胞受體（TCR）T細胞療法，被設計作為一種用于晚期滑膜肉瘤的一次性療法。此前，美國FDA已授予其治療軟組織肉瘤的孤兒藥資格和治療滑膜肉瘤的再生醫學先進療法認定。根據新聞稿，如果獲得批準，afami-cel將成為首款用于治療實體瘤的工程化T細胞療法，也是十多年來治療滑膜肉瘤的首個有效療法。

該療法上市申請的遞交主要是基于一項關鍵性研究SPEARHEAD-1中隊列1的積極數據。該研究達到了主要療效終點，患者的總緩解率（ORR）約為39%，中位緩解持續時間約為12個月。以往接受過兩種或兩種以上療法的滑膜肉瘤患者的中位總生存期（OS）小于12個月，而接受afami-cel治療患者的中位OS約為17個月，優于歷史對照數據。接受afami-cel治療有緩解的晚期滑膜肉瘤患者中，70%的人在治療兩年后仍然存活。其他分析表明，較高的afami-cel細胞持久性與較長的OS有關。

活性成分：Nemolizumab

適應癥：結節性癢疹

公司名稱：Galderma、Chugai Pharmaceutical

Nemolizumab是一種”first-in-class”單克隆抗體，它通過與IL-31受體α相結合，可以阻斷IL-31的信號通路。IL-31是導致嚴重瘙癢的重要細胞因子。

結節性癢疹是一種炎癥性皮膚病，其主要特征包括全身大面積的毀容性皮膚結節，以及劇烈的慢性皮膚瘙癢。之前公布的試驗結果顯示，38%接受nemolizumab治療的中重度結節性癢疹患者的皮損得到完全或基本清除，而安慰劑對照組中這一比例僅為11%；56%的患者在接受nemolizumab治療后瘙癢癥狀得到緩解，表現為PP-NRS瘙癢數值評定量表得分降低了至少4分，安慰劑對照組中僅有21%的患者報告瘙癢癥狀的緩解（P<0.0001)。

活性成分：Palopegteriparatide

適應癥：甲狀旁腺功能減退癥

公司名稱：Ascendis Pharma

Palopegteriparatide是一種甲狀旁腺激素（PTH）前藥，它旨在每天將PTH恢復至生理水平24小時，以解決甲狀旁腺功能減退的短期癥狀和長期并發癥。甲狀旁腺功能減退癥是一種罕見的內分泌疾病，其特征是PTH水平不足，導致血液中低鈣和磷酸鹽水平升高。大多數患者在甲狀腺手術期間損傷，或意外切除甲狀旁腺后發生此疾病。

之前所公布的隨機雙盲、含安慰劑對照的3期臨床試驗中，共有82位慢性甲狀旁腺功能減退成人患者入組。結果顯示，接受palopegteriparatide治療的患者中，78.7%的患者實現不依賴常規治療，保持血清鈣水平在正常范圍內（8.3–10.6 mg/dL），在安慰劑組此數值僅有4.8%（p<0.0001）。此外，通過甲狀旁腺功能減退患者體驗量表（HPES）檢測的患者身體癥狀和認知癥狀，均獲得統計學顯著減少。

活性成分：Seladelpar

適應癥：原發性膽汁性肝硬化（PBC）

公司名稱：吉利德科學（Gilead Sciences）

Seladelpar為一款在研、口服、潛在“first-in-class”的強效選擇性過氧化物酶體增殖物活化受體δ（PPARδ）激動劑。PPARδ表達在肝臟的多種細胞類型中，臨床前數據表明，它對調控膽汁酸合成、炎癥、纖維化過程的多種基因有調節作用。該藥物曾于2019年2月獲得美國FDA授予突破性療法認定，用以治療PBC。

PBC是一種有潛在生命危險的肝臟自身免疫性疾病。由于免疫系統持續攻擊膽管，膽汁流動受阻而淤積，毒性膽汁酸在肝內留存，可發展為肝纖維化、肝硬化和肝功能衰竭。今年6月初所公布的3期研究分析顯示，接受seladelpar治療的中度至重度PBC成人患者中，患者報告的瘙癢迅速且持久地減少。針對代償性肝硬化受試者的亞群分析表明，這類患者的膽汁淤積和肝損傷標志物有臨床意義的改善。

活性成分：Vorasidenib

適應癥：IDH突變神經膠質瘤

公司名稱：Servier

Vorasidenib是一款口服、具腦滲透性與選擇性的在研雙重抑制劑，可抑制突變的IDH1/2蛋白，為潛在“first-in-class”藥物。該療法曾獲得美國FDA授予突破性療法認定。

Vorasidenib上市申請的遞交主要是基于INDIGO關鍵3期臨床試驗的結果，該試驗在第二次預定中期分析時達到了盲法獨立審評委員會（BIRC）所評估的無進展生存期（PFS）主要終點和下次干預時間（TTNI）的關鍵次要終點。由BIRC評估的PFS分析顯示，vorasidenib組和安慰劑組患者的PFS分別為27.7個月和11.1個月，試驗達主要終點，兩者差異具有統計學顯著性和臨床意義（HR=0.39；95% CI：0.27-0.56；單側P=0.000000067）。