今日，NewAmsterdam Pharma宣布其BROOKLYN臨床3期關鍵試驗的積極頂線數據。BROOKLYN旨在評估其在研CETP抑制劑obicetrapib作為輔助療法在成年雜合體家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者中的效果，這些患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）未得到充分控制，盡管他們已經接受了最大耐受劑量的降脂治療。分析顯示，試驗達主要終點，obicetrapib能夠顯著降低患者的LDL-C水平，且療效可維持達一年。

BROOKLYN是一項為期52周的隨機雙盲、安慰劑對照的全球3期研究，旨在評估10 mg obicetrapib作為HeFH患者輔助療法的有效性和安全性，這些患者接受最大耐受劑量降脂治療且其LDL-C水平未得到充分控制。共有354名患者入組，按2：1的比例隨機分配接受每日一次口服10 mg obicetrapib或安慰劑治療。

分析顯示，試驗達到主要終點，obicetrapib組患者在第84天實現了相對于安慰劑組患者36.3%的最小二乘（LS）平均LDL-C的降幅（p<0.0001）。藥物療效持續維持，在第365天obicetrapib組患者達41.5%的LS平均LDL-C降幅（p<0.0001）。在減少高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C）、非HDL-C、脂蛋白（a）和載脂蛋白B（ApoB）等其他生物標志物方面，試驗結果顯示具有統計學顯著性，這與公司先前公布的臨床試驗數據一致。

在試驗中，obicetrapib的耐受性良好，藥物安全性結果與安慰劑相當，且未觀察到患者血壓增加。obicetrapib組的治療中斷率為7.6%，而安慰劑組為14.4%。治療中出現的不良事件（TEAEs）、藥物相關不良事件以及嚴重不良事件的發生率如下表所示。

Obicetrapib是一款口服、選擇性CETP抑制劑。CETP是一種將膽固醇從HDL-C（又稱為好膽固醇）中轉移到LDL-C（又稱為壞膽固醇）中的轉運蛋白。Obicetrapib通過阻斷CETP的功能，能夠在顯著降低LDL-C的同時，顯著提高HDL-C的水平。過去研究顯示，丟失CETP功能的人群患上代謝類疾病（比如冠心病、糖尿病）的風險顯著降低。這是一個經過人類遺傳學驗證的靶點。