成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

據 FDA 稱，美國估計有 3000 萬人患有罕見病，2023 年批準的新藥和生物制劑中有一半以上是針對少數人群的治療，但還需要做更多的工作。FDA 指出，“許多罕見病缺乏治療選擇，因此許多患者有大量未滿足的醫療需求，這需要新的方法來加快安全有效的藥品和生物制品的開發和批準。”

FDA 解釋指出，罕見病創新中心將專注于尚未完全了解且治療藥的開發“特別具有挑戰性”的疾病。中心將由生物制品審評和研究中心（CBER）主任 Peter Marks 以及藥品審評和研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 共同領導。

FDA 還將招聘一位新的高級領導：罕見病戰略副主任，將作為與罕見病利益相關者團體溝通和接觸的單一聯絡人。其將監督新的聯合、綜合 CBER/CDER 模型，“以加速跨模式治療的開發，包括藥物、細胞、基因療法和其它生物制品。”

罕見病創新中心有三個主要功能：

• 作為與罕見病社區（包括患者和護理人員團體、貿易組織和科學/學術組織）的單一聯系和互動機構，處理與 CDER 和 CBER 交叉的事項。

• 加強中心間合作，以解決與罕見病產品開發相關的常見科學、臨床和政策問題，包括與產品審查相關的相關跨學科方法，并促進各辦公室和中心之間的一致性。

• 通過專門的工作流推進監管科學，以考慮新的終點、生物標志物開發和檢測、創新的試驗設計、真實世界證據和統計方法。

作為工作的一部分，罕見病創新中心將制定一項由患者群體需求驅動的罕見病戰略議程行動計劃。FDA 解釋指出，“在制定這一計劃時，罕見病創新中心將與 CBER 和 CDER 中心主任、CDER 加速罕見病治愈（ARC）計劃的領導層以及類似的 CBER 計劃舉措密切合作，以確保每個中心的適當整合和協調。”

FDA 計劃在今年秋天發布公開卷宗并舉行公開會議，以獲取有關該中心計劃的反饋意見并“幫助制定工作重點。”