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Lexeo Therapeutics今天宣布了用于治療弗里德賴希共濟失調(diào)（FA）心肌病在研基因療法LX2006的積極中期數(shù)據(jù)。在SUNRISE-FA臨床1/2期試驗和另一項1A期試驗中，患者的心臟生物標志物改善幅度達53.3%，具有臨床意義。根據(jù)此積極結(jié)果，Lexeo計劃加速該療法開發(fā)，包含與監(jiān)管單位討論關(guān)鍵試驗的設(shè)計與申請潛在的加速批準。

FA心肌病是一項由于FXN基因功能失去突變所造成的漸進性、衰弱性、致死的罕見疾病，目前沒有獲批療法。該疾病患者通常以左心室肥大為特征，最終進展為心力衰竭，心臟功能障礙是多達80% FA患者的死亡原因。過去研究顯示，患有FA心肌病成年患者的左心室質(zhì)量指數(shù)（LVMI）升高，且LVMI隨年齡增長保持穩(wěn)定或增加，不會自然改善。升高的LVMI是左心室肥大的指標，并且與包括FA心肌病在內(nèi)的多種心血管疾病的死亡率相關(guān)。

這次所公布的臨床中期結(jié)果顯示，在基線LVMI升高的患者中，75%在12個月時實現(xiàn)了超過10%的LVMI減少（n=4）。在所有患者中，50%在12個月時實現(xiàn)了超過10%的LVMI減少（n=6）。在基線時LVMI升高的參與者中，12個月時的平均LVMI減少為11.4%（n=4），18個月時為18.3%（n=2）。

左心室側(cè)壁厚度增加是左心室肥大的早期指標，在所有患者中，12個月時平均減少了13.6%（n=6）。所有患者的肌鈣蛋白I（hsTnI）水平在12個月時平均減少了53.3%（n=5），hsTnI是心肌損傷的生物標志物。此外，在接受心肌活檢評估的患者中發(fā)現(xiàn)，所有患者在接受LX2006治療后，其心肌frataxin蛋白表達增加。

LX2006在兩項研究中均展現(xiàn)良好的耐受性，迄今為止沒有與治療相關(guān)的嚴重不良事件。