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uniQure公司亨廷頓氏病基因療法AMT-130的臨床之路起步坎坷，但該公司在7月9日宣布，最新的中期數(shù)據(jù)顯示疾病進(jìn)展有所延緩。

亨廷頓氏病是一種罕見的致命性神經(jīng)退行性遺傳疾病，會影響運(yùn)動(dòng)功能，導(dǎo)致行為癥狀和認(rèn)知能力下降，從而導(dǎo)致青壯年的身體和智力全面衰退。亨廷頓氏病由編碼亨廷蛋白的多功能基因外顯子1中的CAG三核苷酸異常擴(kuò)增引起。據(jù)EMA，亨廷頓氏病影響著美國和歐洲約7萬人，是罕見病領(lǐng)域最大的臨床未滿足需求之一。

AMT-130是uniQure首個(gè)聚焦中樞神經(jīng)系統(tǒng)的基因療法，由AAV5載體攜帶專門沉默HTT基因表達(dá)的微小RNA，利用專有的miQURE沉默技術(shù)，抑制突變亨廷頓蛋白（mHTT）的產(chǎn)生。

在美國和歐洲進(jìn)行的兩項(xiàng)I/II期試驗(yàn)中，21例患者（n=12低劑量；n=9高劑量）接受了AMT-130治療，且其24個(gè)月的隨訪數(shù)據(jù)可供分析。

數(shù)據(jù)顯示，接受高劑量AMT-130治療的亨廷頓氏癥患者的評分表平均降低了0.2分，而由154例患者組成的外部對照組則降低了1分。這相當(dāng)于疾病進(jìn)展減緩了80%。

同時(shí)，低劑量組的得分降低了0.7分，相當(dāng)于疾病進(jìn)展減緩了30%。uniQure公司表示，這些數(shù)據(jù)證明了“具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義、劑量依賴性和持久的潛在治療效果證據(jù)”。

所有接受AMT-130治療的患者腦脊液中神經(jīng)絲輕鏈蛋白（NfL，一種神經(jīng)變性生物標(biāo)志物）的平均水平比基線下降了11%。

受此消息催化，uniQure股價(jià)大漲76%。

事實(shí)上，AMT-130的開發(fā)并不順利。2022年8月，在一項(xiàng)開放標(biāo)簽的歐洲I/II期試驗(yàn)中，有兩組患者因出現(xiàn)安全信號而暫停用藥，導(dǎo)致該療法受到嚴(yán)格審查。在3例患者因各種癥狀住院后，安全監(jiān)測委員會建議暫停給藥，該暫停于2022年11月解除。