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低劑量就可改善患者癥狀,帕金森病細胞療法臨床結果積極;6300萬歐元助力開發自身免疫疾病抗體療法
發布時間: 2024-07-11     來源: 藥明康德
 

帕金森病細胞療法臨床結果積極,低劑量就可改善患者癥狀


S.BIOMEDICS公司今日宣布了其細胞療法TED-A9在治療帕金森病的1/2期臨床試驗中首批3名參與者的1年隨訪數據。TED-A9是來源于人類胚胎干細胞(hESC)的中腦多巴胺能祖細胞。數據表明,3名接受低劑量TED-A9治療參與者在一年的隨訪中顯示了TED-A9的安全性和有效性。


安全性方面,對于接受初始低劑量(315萬細胞)治療3名參與者,經過一年后的核磁共振成像(MRI)和CT掃描顯示,細胞移植或手術均未出現相關的不良反應。

 

此外,客觀測量運動功能的MDS-帕金森病統一評定量表(MDS-UPDRS)第III部分評估顯示,平均得分從基線的61.7分下降到一年后治療后的49.0分,改善了12.7分,顯示患者的運動能力顯著改善。


一年后進行的多巴胺轉運蛋白(DAT)腦成像(FP-CIT-PET)顯示多巴胺轉運蛋白水平增加,意味著多巴胺神經元可能已定植并與患者的帕金森病癥狀改善相關。


TED-A9是一款通過對hESC進行小分子化合物處理而生成的高度純化中腦多巴胺能祖細胞。該公司認為通過手術將這些高度純化的多巴胺細胞植入大腦,具有恢復帕金森病患者運動功能的潛力。

 

治療多種自身免疫疾病,新銳完成6300萬歐元A輪融資


SciRhom今日宣布完成6300萬歐元(約7000萬美元)的A輪融資。獲得的新資金將用于加速和擴展公司在自身免疫疾病方面的創新療法開發。預計首項評估針對iRhom2的高度特異性單克隆抗體SR-878的臨床研究將于2024年下半年開始。

SciRhom成立的使命是通過靶向iRhom2選擇性地針對TACE/ADAM17信號通路,提供治療自身免疫疾病及其他潛在適應癥的新療法。SciRhom團隊與共同創始人Carl Blobel教授緊密合作。Blobel教授在理解iRhom2如何控制TACE/ADAM17在炎癥和自身免疫疾病中的活性方面做出了開創性貢獻。TACE/ADAM17是調節多種炎癥信號通路的上游開關,SciRhom設計的主打候選藥物SR-878,旨在同時阻斷包括TNF-alpha、IL-6R和EGFR信號在內的多個促炎癥和致病通路,同時保留其他依賴于TACE/ADAM17的重要功能。


基于在體外、類風濕關節炎(RA)和炎癥性腸病(IBD)動物模型中生成的積極臨床前數據,SciRhom已推進這一項目至1期臨床試驗準備階段,并在2024年6月獲得許可進行臨床試驗。2024年下半年在奧地利啟動的首項臨床研究旨在評估SR-878在健康志愿者中的安全性,并在研究的第二部分尋求初步的臨床活性證據。 

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