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Beacon Therapeutics今天宣布已完成1.7億美元B輪融資。該融資由Forbion領投，TCGX和Advent Life Sciences參與，現有投資者Syncona Limited、Oxford Science Enterprises、牛津大學也參與其中。這些資金將用以支持Beacon用于治療X連鎖視網膜色素變性（XLRP）的主打在研基因療法AGTC-501的持續臨床開發，并支持該公司的干性老年性黃斑變性（dAMD）項目的1/2期臨床試驗

Beacon同時專注于罕見病和大眾疾病療法的開發，包括dAMD以及目前尚無獲批療法的致盲罕見疾病XLRP。AGTC-501是該公司的主打項目，目前正在進行用于XLRP治療的注冊性臨床試驗。XLRP是一種遺傳性單基因隱性疾病，會導致男孩和年輕男性視力逐漸喪失。XLRP主要由視網膜色素變性GTPase調節劑（RPGR）基因突變引起。AGTC-501表達全長RPGR蛋白，從而解決XLRP引起的感光細胞損傷，包括視桿細胞和視錐細胞的喪失。

Beacon迄今已募集約2.9億美元資金。此輪融資之前，該公司已實現AGTC-501的多項臨床里程碑，包括在VISTA注冊性2/3期試驗中完成首例患者給藥、啟動臨床2期試驗DAWN，以及公布2期試驗SKYLINE積極的12個月中期結果。