成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

當前位置: 首頁 > 新聞 > 國際新聞
國際新聞
Rocket罕見病基因療法被FDA拒批
發(fā)布時間: 2024-07-03     來源: 藥渡

近日,Rocket Pharmaceuticals宣布美國食品和藥物管理局 (FDA) 已針對其KRESLADI™(MARNETEGRAGENE AUTOTEMCEL; MARNE-CEL)生物制品許可申請發(fā)出了完整回復函 (CRL),其中FDA要求提供有限的額外化學制造和控制(CMC)信息以完成其審查。

來自KRESLADI™全球1/2期研究的積極頂線數(shù)據(jù)顯示,所有9名LAD-I患者在輸注后12個月(以及整個隨訪期間)的總生存率為100%,隨訪時間為18至42個月。數(shù)據(jù)還顯示,與治療前史相比,重大感染的發(fā)生率大幅下降,并有證據(jù)表明 LAD-I 相關皮膚病變消退和傷口修復能力恢復。所有主要和次要終點均達到,KRESLADI™在所有未發(fā)生治療相關嚴重不良事件的患者中耐受性良好。
0關于KRESLADI™ 


KRESLADI™ 是一種研究性基因療法,包含自體(患者來源的)造血干細胞,這些造血干細胞已用慢病毒 (LV) 載體進行基因修飾,以遞送ITGB2基因的功能拷貝,該基因編碼 β-2 整合素成分CD18,這是一種促進白細胞粘附并使其從血管外滲以對抗感染的關鍵蛋白質。


Rocket在美國擁有FDA再生醫(yī)學高級療法(RMAT)、罕見兒科和快速通道資格,在歐盟擁有PRIME和先進治療藥品(ATMP)資格,并在這兩個地區(qū)擁有孤兒藥資格。





02 關于白細胞粘附缺陷-I 


嚴重白細胞粘附缺陷-I(LAD-I)是一種罕見的常染色體隱性遺傳兒科疾病,由編碼β-2整合素成分CD18的ITGB2基因突變引起。CD18是一種關鍵蛋白,可促進白細胞粘附和血管外滲以對抗感染。


因此,患有嚴重LAD-I的兒童通常在出生后立即受到影響。在嬰兒期,他們患有反復發(fā)作的危及生命的細菌和真菌感染,對抗生素反應不佳,需要經(jīng)常住院治療。在嬰兒期存活的兒童會經(jīng)歷反復的嚴重感染,包括肺炎、牙齦潰瘍、壞死性皮膚潰瘍和敗血癥。


如果沒有成功的骨髓移植,童年以后的存活率就很少見了。據(jù)估計,LAD-I將影響美國和歐洲的800至1,000人。目前唯一可能的治愈性治療方法是同種異體造血干細胞移植,這些兒童可能無法及時獲得,并且其本身具有很高的發(fā)病率和死亡率。重度LAD-I患者的醫(yī)療需求未得到滿足。 

代理服務
主站蜘蛛池模板: 东城区| 太和县| 刚察县| 深水埗区| 东乌| 秀山| 康定县| 竹溪县| 灌南县| 博野县| 聂拉木县| 商丘市| 绍兴市| 措勤县| 武隆县| 南汇区| 民勤县| 海宁市| 祁连县| 闵行区| 金阳县| 凌源市| 巴中市| 北京市| 偃师市| 镇巴县| 太谷县| 江门市| 柞水县| 凤台县| 年辖:市辖区| 全州县| 哈密市| 江都市| 禹城市| 尖扎县| 平山县| 铜鼓县| 临湘市| 宜川县| 青河县|