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亨廷頓病反義寡核苷酸療法早期臨床結果積極

Wave Life Sciences今天宣布，在研療法WVE-003在治療亨廷頓病（HD）的1b/2a期臨床試驗SELECT-HD中取得了積極成果。WVE-003是一款等位基因選擇性反義寡核苷酸（ASO），旨在降低突變亨廷頓蛋白（mHTT）表達并保留健康的野生型亨廷頓蛋白（wtHTT）。

在28周評估期間觀察到WVE-003組患者顯著的mHTT蛋白水平降低：在24周（最后一次給藥后8周），腦脊液（CSF）中mHTT與安慰劑組患者相比平均降低46%（p=0.0007）。在28周（最后一次給藥后12周），CSF中mHTT平均降低44%（p=0.0002），支持每季度或更少頻率的給藥。

在28周評估期間，wtHTT蛋白水平得到維持，驗證了等位基因選擇性沉默。此外，與安慰劑相比，wtHTT蛋白水平顯著增加。

wtHTT蛋白支持神經元的健康和功能，并對腦室中的CSF流動至關重要。mHTT會降低wtHTT的功能，只有選擇性降低mHTT才有可能緩解其對wtHTT蛋白功能的負面影響。

在24周（最后一次MRI評估）時，mHTT的減少與尾狀核萎縮的減緩相關（R=-0.50；p=0.047）。尾狀核萎縮是一個影像學生物標志物，可預測患者的臨床結果，包括總運動評分（TMS）的臨床顯著惡化。

安全插入全新基因，新銳完成8200萬美元A輪融資

Exsilio Therapeutics公司今天宣布走出隱匿模式，并完成8200萬美元的A輪融資。Exsilio將利用這筆資金推進其基于自然界中可編程遺傳元件的基因藥物。這些元件可以通過mRNA編碼，它們能夠精確地將新基因插入到細胞DNA中的安全位點，具有可重復給藥的潛力。

禮來與OpenAI達成合作，開發創新抗生素

禮來公司（Eli Lilly and Company）今日宣布與OpenAI達成合作，利用OpenAI的生成式AI發現新型抗生素以治療耐藥病原體?？股啬退幮裕ˋMR）是全球健康領域的首要公共衛生威脅之一。

與OpenAI的合作進一步支持禮來公司通過其社會影響風險投資組合針對耐藥病原體的承諾。此前，該投資組合向AMR行動基金承諾投資1億美元，目標為在2030年前為患者提供兩到四種新抗生素，提供針對多重耐藥病原體的下一道防線。2023年4月，AMR行動基金宣布了對一系列針對感染的生物技術公司的最新投資。