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只需一次治療讓80%患者獲得緩解!細(xì)胞療法獲FDA再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定
發(fā)布時(shí)間: 2024-06-21     來源: 藥明康德

Neurona Therapeutics公司日前宣布,美國FDA已授予該公司主要候選細(xì)胞療法NRTX-1001再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)認(rèn)定,用于治療耐藥性內(nèi)側(cè)顳葉癲癇(MTLE)。


NRTX-1001是一種源于人類多能干細(xì)胞的再生細(xì)胞候選療法。這些完全分化的中間神經(jīng)元分泌抑制性神經(jīng)遞質(zhì)γ-氨基丁酸(GABA)。通過一次性給藥,這些人類中間神經(jīng)元可以整合到人類大腦中,持久存在并提供長期的GABA信號,以修復(fù)過度興奮的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。NRTX-1001目前正在兩項(xiàng)開放標(biāo)簽多中心1/2期臨床試驗(yàn)中評估其在耐藥性單側(cè)內(nèi)側(cè)MTLE和耐藥性雙側(cè)MTLE中的安全性和有效性。

今年4月報(bào)告的初步試驗(yàn)結(jié)果顯示,5名接受低劑量NRTX-1001治療的單側(cè)MTLE患者中,4位癲癇發(fā)作降低超過50%。2位患者在接受治療16個月和21個月后報(bào)告癲癇發(fā)作水平比基線降低超過95%。


MTLE是成人中常見的一種局灶性癲癇,主要影響顳葉的內(nèi)部結(jié)構(gòu),癲癇發(fā)作通常始于一種叫做海馬回的腦區(qū)。對于藥物難治性癲癇患者,通過手術(shù)切除或激光消融受損的顳葉是標(biāo)準(zhǔn)治療方式,然而這可能導(dǎo)致患者的認(rèn)知障礙。研究人員表示,NRTX-1001有潛力改變藥物難治性癲癇的治療范式。

參考資料:

[1] Neurona Therapeutics Receives FDA’s Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation for NRTX-1001 in Focal Epilepsy. Retrieved June 19, 2024, from https://www.neuronatherapeutics.com/news/press-releases/061824/
[2] Neurona Therapeutics Presents Positive Clinical Update from NRTX-1001 Cell Therapy Trial in Adults with Drug-resistant Focal Epilepsy at American Academy of Neurology (AAN) 2024 Annual Meeting. Retrieved June 19, 2024, from https://www.neuronatherapeutics.com/news/press-releases/041524/ 

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