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國際新聞
顯著降低漸凍癥關(guān)鍵指標(biāo),口服小分子療法2期臨床結(jié)果積極
發(fā)布時間: 2024-06-21     來源: 藥明康德

Woolsey Pharmaceuticals公司今日宣布,其在研藥物Bravyl在治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)的2a期臨床研究REAL中耐受性良好,并且顯著降低血液中關(guān)鍵生物標(biāo)志物神經(jīng)絲輕鏈(NfL)的水平。


REAL是一項開放標(biāo)簽的單臂研究,旨在評估Bravyl在ALS患者中的初步安全性、耐受性、臨床結(jié)局效果以及神經(jīng)退行性疾病生物標(biāo)志物。在主要安全性終點上,Bravyl表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性,沒有參與者因藥物相關(guān)的不良事件而退出研究。此外,在延長期中沒有發(fā)現(xiàn)任何意外或令人擔(dān)憂的安全問題,有些患者接受治療的時間長達(dá)18個月。

 

重要的是,Bravyl在24周的治療后顯著降低了患者生物標(biāo)志物NfL的水平。NfL是神經(jīng)細(xì)胞軸突骨架損傷的敏感且特異性標(biāo)志物。血液中NfL水平升高已被證明是ALS疾病進展速度的可靠指標(biāo)。以往研究顯示,NfL水平的減少往往在可察覺的臨床獲益之前出現(xiàn),這些臨床獲益包括無事件生存期的延長,ALS功能評定量表-修訂版(ALSFRS-R)評分、慢肺活量(SVC,一種呼吸能力的衡量標(biāo)準(zhǔn))和肌肉力量測試結(jié)果的改善等。

 

試驗數(shù)據(jù)顯示,從基線到6個月觀察到NfL顯著下降15%(p<0.001)。由于在ALS人群中NfL在6個月內(nèi)平均增加11%,這表明180 mg/天的Bravyl在6個月內(nèi)相對于安慰劑組可潛在減少NfL高達(dá)26%。


研究人員同時將REAL研究的12個月臨床結(jié)果與通過在Ceftriaxone ALS研究數(shù)據(jù)庫中選擇與每位REAL患者最相似的31名患者(基于治療前年齡、ALSFRS-R、ALS發(fā)病時間和其他重要參數(shù))匹配的隊列進行了比較。在ALSFRS-R的退化率方面,REAL組與匹配外部對照組相比,改善了28%(p=0.12)。REAL患者在SVC退化速度上也減緩了42%(p=0.05),肌肉力量下降速度減緩50%(p=0.06)。


基于180 mg/天劑量的安全性和耐受性,REAL研究已擴展并計劃招募多達(dá)15名患者,以300 mg/天劑量進行治療。患者將接受24周的治療,并有機會在延長期繼續(xù)接受治療。

Bravyl是一款fasudil的口服劑型,fasudil是一種強力的Rho激酶(ROCK)抑制劑。它通過抑制ROCK活性,可能對抗神經(jīng)退行性病變并促進神經(jīng)元再生。

參考資料:

[1] Results of Woolsey Pharmaceuticals' Phase 2a Study of BRAVYL in ALS Patients Shows Statistically Significant Reduction in Neurofilament Light and Directionally Improved Clinical Outcomes. Retrieved June 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/results-of-woolsey-pharmaceuticals-phase-2a-study-of-bravyl-in-als-patients-shows-statistically-significant-reduction-in-neurofilament-light-and-directionally-improved-clinical-outcomes-302176845.html 

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