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6月18日，Ascidian Therapeutics宣布與羅氏達成一項研究合作和許可協議，發現和開發針對神經系統疾病的RNA外顯子編輯療法。

根據協議，Ascidian將向羅氏提供公司針對特定未公開神經科學靶點的RNA外顯子編輯技術獨家權益。Ascidian將與羅氏合作進行藥物發現和某些臨床前研究，羅氏將負責某些臨床前研究以及候選藥物的進一步臨床開發、生產和商業化。

Ascidian將獲得4200萬美元的初始付款，并有資格獲得高達18億美元的研究、臨床和商業里程碑付款，以及全球商業銷售的版稅。根據協議條款，Ascidian可以在內部或與其他合作者自由開發針對其他神經學靶點的藥物。

Ascidian的RNA外顯子編輯平臺旨在提高RNA醫學的治療可能性，并治療當今基因編輯技術無法解決的疾病。該公司設計和開發的RNA外顯子編輯療法，以千堿基規模編輯RNA外顯子。

“羅氏因其在復雜神經系統疾病方面的專業知識而享譽全球，我為Ascidian所做的科學嚴謹和高質量的工作感到自豪，這也促成了這次合作，”Ascidian Therapeutics總裁兼首席執行官Michael Ehlers醫學博士說。“通過RNA的大規模外顯子編輯來治療疾病的潛力是巨大的。我們期待與羅氏團隊合作，以減輕痛苦和改善生活為使命和激情，開發針對多種神經系統疾病的first-in-class RNA外顯子編輯藥物。”