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Ascidian Therapeutics今日宣布與羅氏（Roche）公司達成一項總額高達約18億美元的研究合作與許可協議，兩家公司將共同發現和開發針對神經疾病的RNA外顯子編輯（RNA exon editing）療法。 

Ascidian的RNA外顯子編輯平臺是一種結合了先進計算機生物學與高通量分子生物學篩選，而設計出的一種創新RNA外顯子療法。所設計的RNA外顯子含有正確的RNA序列，并可與靶標信使RNA前體（pre-mRNA）相互作用，通過反式剪接（trans-splicing）取代細胞自身所帶有的突變外顯子，以達到治療的效果。Ascidian的RNA外顯子編輯平臺能夠靶向大型基因和高度變異的基因，同時保持天然的基因表達模式和水平，支持在千堿基規模上編輯RNA外顯子。

與現今快速進展的CRISPR和單堿基編輯技術相較，RNA外顯子編輯具有許多優點。例如，因為編輯的是RNA而非DNA，因此此類療法降低了非靶標基因組改變的風險，而經校正的靶標外顯子表達仍由母細胞精準調控，更進一步降低潛在的脫靶效應。而由于這種療法不需輸送細菌等外源蛋白酶進行基因編輯，因此不會產生相關的免疫反應。此外，單一RNA外顯子編輯分子可同時改變許多外顯子以及其上的多種變異，因此與單堿基編輯技術相比，這類療法可同時治療帶有不同突變、更多種類的病患。值得注意的是，RNA外顯子編輯療法可以根據靶標部位選擇合適的病毒，或像是脂質納米顆粒等非病毒載體，以加強遞送效率，并不局限于使用腺相關病毒載體（AAV）。 

根據協議，Ascidian將針對未披露的神經疾病靶點，向羅氏提供Ascidian RNA外顯子編輯技術的獨家、特定靶點的使用權。Ascidian將與羅氏合作進行發現和部分臨床前研究，羅氏同時負責某些臨床前活動以及后續的臨床開發、生產和商業化。Ascidian將收到4200萬美元的預付款，并有資格獲得高達18億美元的研究、臨床和商業里程碑付款。根據協議條款，Ascidian可以自行開發或與其他合作伙伴開發其他神經疾病靶點的項目。

Ascidian擁有在視網膜、神經、神經肌肉和遺傳性疾病相關的管線，這些療法具潛力通過一次性劑量的RNA外顯子編輯器來治療患者。

今年1月，Ascidian宣布其首個RNA外顯子編輯候選藥物ACDN-01獲得美國FDA的IND批準，ACDN-01靶向Stargardt病和其他ABCA4相關視網膜疾病。新聞稿指出，ACDN-01是首個獲美國FDA許可進入臨床試驗的RNA外顯子編輯療法，并且是首款專門針對Stargardt病遺傳起源的臨床期治療方法。Ascidian目前正在進行1/2期STELLAR臨床試驗，以評估ACDN-01的安全性和有效性。 

參考資料：

[1] Ascidian Therapeutics Enters Collaboration with Roche for Discovery and Development of RNA Exon Editing Therapeutics Targeting Neurological Diseases. Retrieved June 18, 2024 from https://ascidian-tx.com/wp-content/uploads/2024/06/Ascidian-Roche-Partnership-Press-Release_06.18.24.pdf