據外媒報道,美國藥物與醫療設備制造商百特國際于周三宣布將收購孤兒藥企業AesRx,LLC,并借此獲得鐮刀型細胞貧血病(SCD)新藥Aes-103的所有權。但該收購案的具體交易金額未披露。
鐮刀型細胞貧血病是一種血紅蛋白紊亂疾病,會將正常的圓形紅細胞轉化為鐮刀形,進而會導致慢性溶血性貧血、中風等疾病。該病癥在全球共有1300萬名患者,主要分布在歐洲和美國。
Aes-103是一種新型口服小分子藥物,可增加血紅蛋白對氧的親和度,減少鐮刀型血細胞的數量,從而減輕血管阻塞疼痛、嚴重貧血和疲勞等癥狀。根據AesRx,LLC公司去年12月公布的臨床I期數據顯示,使用Aes-103之后24小時內大幅度降低鐮刀型細胞貧血病的疼痛。
該藥物現在處于臨床II期,已經獲得美國食品藥品管理局(FDA)以及歐盟藥監局(EMA)的孤兒藥認定。
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