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    近日，女王大學科學家在治療囊性纖維化中獲得了重大的突破。女王大學的教授StuartElborn與來自美國和澳大利亞的同事領導了這項囊性纖維化新療法的關鍵性研究。由Vertex(波士美國頓，公司)開發的組合藥物治療能改善肺功能，減少最常見類型囊性纖維化患者的住院治療。

    在兩項藥物ivacaftor和lumacaftor聯合治療的3期研究中，其中包括超過1,100名患者（以往研究已經探究ivacaftor治療G551D和其他相關突變的患者）。Ivacaftor是第一個藥物從根本上來治療囊性纖維化，而不僅僅改善其癥狀，目前已被批準用于“凱爾特基因（celticgene）”突變患者，此類患者占所有患者的10-15％。

    這項最近的試驗著眼于治療F508DEL兩個副本變異的患者，占大約一半的囊性纖維化患者。研究發現ivacaftor與lumicaftor組合能有效地改善肺功能。囊性纖維化是一種致命的肺部疾病，在世界范圍內影響7.5萬名兒童和成人，并且是由遺傳性基因突變引起的。StuartElborn教授說：這對于囊性纖維化患者是一個非常顯著的突破。