ProsensaHoldingNV表示,該公司治療肌肉疾病的最新藥物獲得FDA快速評審資格。
4日這家荷蘭公司聲稱,它計劃再進行兩次以上的實驗,并在今年提交美國上市批準。Prosensa公司表示,不久的將來還將提交歐洲批準。
與SareptaTherapeutics公司的藥物eteplirsen類似,Prosensa公司治療假肥大型肌營養不良癥(DMD)的藥物最早可能會在2015年獲得美國批準,KBCSecurities駐布魯塞爾的分析師Kerpel分析稱,該藥預計將搶占約一半的市場份額。
Kerpel預計到2020年末,該藥物巔峰時期將產生十億歐元(約合13.6億美元)的全球銷售額,每名患者一年將耗資約200,000歐元用于該藥物。
Kerpel還表示,Prosensa的新藥擁有專利優勢,在歐洲的銷售很可能會遠高于Sarepta。
Drisapersen與eteplirsen類似,機理是提高一種抗肌萎縮蛋白的水平,這種蛋白得缺少會導致假肥大型肌營養不良癥。
最近幾個月來,DMD藥物得到了來自監管機構鼓勵發展的信號。
美國食品藥物管理局表示將在四月份為審批Sarepta公司的eteplirsen提供一條綠色通道,上個月歐洲監管機構建議對PTCTherapeutics公司的Translarna進行有條件批準。
今年一月Prosensa公司表示,盡管drisapersen在后期試驗中失敗,但有數據顯示使用該藥物可以減緩病情,公司將繼續尋求drisapersen的發展。
本月初,合作伙伴葛蘭素史克將這個藥物的權利交回Prosensa,同時終止了2009年簽訂的合作研發協議。
通常FDA會根據一些早期臨床試驗數據,授予那些針對沒有治療方案的嚴重疾病的藥物以加速批準。當然,公司仍然需要進行更大規模的試驗,以加強驗證其初步研究的結果。
DMD是一種退行性疾病,會妨礙肌肉的運動。每3,600個新生男嬰中就有一個患病,通常到30歲會變得非常嚴重。
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