近日，行業媒體Fierce Biotech和Fierce Pharma聯合推出2022年度生物醫藥領域最具影響力人物榜單。在上周列舉了5位生物技術和大型藥企的首席執行官之后，今日發布的榜單介紹了過去幾年中對生物醫藥行業的科學進步做出重大貢獻的5位科學家。Fierce Pharma的文章指出，“沒有科學，生物醫藥將不會存在”。今天這篇文章中，藥明康德內容團隊將介紹這5位上榜的科學家。
George Church教授
圖片來源：哈佛大學官網
Fierce Pharma的文章指出，George Church博士是突破窠臼的思考者，科學開拓者，連續創業家，現狀顛覆者... 他曾經說過：“預測未來最好的方法就是改變它！”
Church教授在哈佛大學已經耕耘了45年，最初作為博士生，如今是遺傳學教授。在他的實驗室里，Church教授是像星球大戰中尤達大師一樣賢者式的存在，他的學生們渴望通過科學改變世界。“我喜歡實驗室的平均年齡比較小，因為他們允許我追逐夢想。”他曾在訪談中說：“他們還不會覺得有些事是不可能的。”
他實驗室里很多杰出的學生已經開創生物技術公司，力求將科學突破轉化為造福人類的療法。“只把專利寫好，然后把它投出去是不夠的，你還需要繼續追蹤。” Church教授2016年在訪談中曾經說道，“我的十分之一的時間用來確保我開發的技術能夠在市場上獲得應有的對待。”
在過去20年里，他創建了大約30家公司，在過去40年里，他獲得了接近100項專利。已經67歲的他前進的腳步仍然沒有減慢，在去年，他遞交了20項專利申請。
Church教授的涉獵極廣，從他創建或聯合創建的公司中就能一窺他的雄心和想象力。
他聯合創建的eGenesis公司致力于利用CRISPR基因編輯技術對豬的基因組進行修改，生成可移植到人體中的器官、組織和細胞，解決可移植器官短缺的問題。
Church教授聯合創建的Rejuvenate Bio公司的臨床前研究顯示，通過基因調控，可以逆轉與年齡相關的多種疾病，包括肥胖癥、心臟病和糖尿病。該公司使用腺相關病毒遞送的療法預計在明年進入臨床開發階段。
成立不過兩年的Nabla Bio旨在利用人工智能驅動的創新技術平臺設計新型抗體。
Shape Therapeutics公司去年完成1.12億美元B輪融資，并與羅氏達成30億美元的研發合作。該公司的RNA編輯技術平臺有望開發新一代mRNA療法，預防和治療多種復雜疾病，包括帕金森病和阿爾茨海默病。
Raymond Deshaies博士
圖片來源：安進官網
Raymond Deshaies博士現在是安進（Amgen）公司全球研究高級副總裁，此前，他在加州理工學院（CalTech）23年的科學研究生涯中，對靶向蛋白降解領域做出了突出的貢獻。在2001年，他和耶魯大學的Craig Crews教授團隊一起，發表了一篇具有里程碑意義的論文。研究人員們設計了一種人造分子，一端是能夠結合目標蛋白的小分子，另一端則是能結合E3連接酶的多肽。研究發現，這種人造分子能將目標蛋白“拉拽”到E3連接酶附近，利用泛素介導的蛋白降解系統進行降解。
“未來，這一方法有望用于讓蛋白出現條件下的失活，以及降解導致疾病的蛋白。”該論文的摘要里寫道。這一分子也被命名為蛋白靶向嵌合分子-1（protein-targeting chimeric molecule 1），縮寫為Protac-1。
Deshaies博士與Crews教授聯合創建了初創公司Proteolix。該公司的蛋白酶體抑制劑Kyprolis后來獲得FDA批準用于治療多發性骨髓瘤。
在安進，Deshaies博士正在通過一系列研發合作和收購，構建誘導接近平臺（Induced Proximity Platform）。安進收購了Nuevolution公司，利用其DNA編碼化合物庫（DEL）進行快速化合物篩選。Deshaies博士的目標不只局限于靶向降解蛋白，他還在致力于開發靶向降解RNA的小分子化合物。這種稱為RIBOTECs的小分子的工作原理和PROTAC一樣，不同之處是它們會將RNA，而不是蛋白導入到蛋白酶體中進行降解。
為了達成這一目標，安進在今年早些時候與致力于開發RNA靶向療法的Arrakis Therapeutics公司達成研發合作，針對5個RNA靶點發現與之結合的小分子化合物。
安進公司已經發現了與RNA降解酶結合的先導化合物，將這些化合物與Arrakis公司發現的與RNA分子結合的化合物連接在一起，就可能生成靶向降解RNA的小分子藥物。
Jennifer Doudna教授
圖片來源：The Royal Society, CC BY-SA 3.0 <https://creativecommons.org/licenses/by-sa/3.0>, via Wikimedia Commons
Jennifer Doudna教授和Emmanuelle Charpentier教授在2020年因為在CRISPR基因編輯研究上的突出貢獻，獲得了諾貝爾化學獎。
近年來，Doudna教授一直致力于推進CRISPR基因編輯的轉化研究。她聯合創建的生物技術公司Intellia Therapeutics與再生元公司合作，去年公布了首個支持體內CRISPR基因編輯安全性和效果的臨床數據。這是CRISPR基因編輯臨床應用上的重要里程碑。
她聯合創建的另一家公司Mammoth Biosciences在新冠疫情期間基于CRISPR技術開發出靈敏的新冠病毒檢測，這款檢測已經獲得美國FDA的緊急使用授權。該公司在去年完成近２億美元的融資，將利用新型Cas酶，開發基于CRISPR的多種治療和診斷方法。
在醫學領域之外，Doudna教授認為，基因編輯技術在農業領域有非常令人興奮的前景。
在進行突破性研究之外，Doudna教授也致力于幫助年輕科學家追逐他們的夢想。在2014年，她創建了創新基因組學研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）。它專注于基因組編輯，并且幫助將基礎研究轉化為真實世界的應用。
IGI的策略之一是為研究人員和商業伙伴牽線搭橋，另一個策略是支持年輕的企業家。IGI與Tory Burch基金會合作支持女性生物技術創始人，并且有自己的女企業家項目，支持“出身于學術背景，尋求進一步推進創新，成立公司”的未來企業家，Doudna教授表示。
“在生物學領域，現在我們有非常重要的機會來尋找更好將學術界與轉化機會聯系起來的方法。”Doudna教授說，“我們面對的挑戰是如何發現那些可以推進到下一階段的項目。這些項目有時候并不顯而易見，但是如果你成功了，結果令人驚嘆！”
Arthur Levin博士
圖片來源：Avidity Biosciences官網
Arthur Levin博士是RNA療法領域的先驅，他在開發多款寡核苷酸療法中起到關鍵性作用，包括首款獲得批準的反義寡核苷酸藥物，已經首款進入臨床試驗的靶向微RNA的在研療法。在過去30年里，他為羅氏、Ionis Pharmaceuticals，Santaris Pharma和miRagen Therapeutics的研發工作做出了重要貢獻。
目前他是Avidity Biosciences公司的首席科學官，該公司正在致力于開發名為抗體寡核苷酸偶聯藥物的創新治療模式。這種技術結合單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的準確性，能夠精準干擾靶點組織的基因表達。
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圖片來源：Avidity Biosciences公司官網
這一技術平臺已經生成了用于治療多種嚴重肌肉疾病的研發管線，其中用于治療1型強直性肌營養不良（DM1）的主打療法已經進入1/2期臨床開發階段。
展望未來，Levin博士期待這一技術平臺可以用于開發靶向免疫細胞和心臟組織的創新療法，進一步擴展RNA靶向療法的應用。
Kimberly Smith博士
圖片來源：ViiV Healthcare公司官網
Kimberly Smith博士是ViiV Healthcare公司的研發負責人。該公司開發的Cabenuva（卡博特韋和利匹韋林，注射制劑）和Apretude（卡博特韋緩釋注射液）分別在去年年初和年底獲得FDA的批準，成為首款長效HIV注射療法和暴露前預防注射療法。這兩款療法的獨特之處在于只需要每兩個月接受一次注射，為控制和預防HIV感染提供了便利。
在加入ViiV Healthcare公司之前，Smith博士已經在HIV領域耕耘了20多年，作為一名醫生和研究人員，她給新藥開發帶來了以患者為中心的視角。這對于對抗HIV來說尤其重要。“我們正在開發潛在一年只需一針的長效療法，這是Smith博士推動的研發方向。”ViiV公司的前任研發負責人John Pottage博士說，“這是因為她具有護理患者的經驗，理解他們的需求。她在告訴整個公司，這是我們前進的方向和目標。”
Smith博士在就讀醫學院的時候就有預感自己將為HIV感染傾盡一生。畢業之后，她在拉什大學醫學中心（Rush University Medical Center）工作，在HIV領域發表了上百篇論文。Pottage博士相信，她能夠為藥物開發提供經常缺失的關鍵成分。“在我們的行業里，有很多科學家，也有很多以商業為導向的人，他們都想做好事，但是他們并沒有對患者護理的深刻理解。” Pottage博士說，“那種與患者的共情是Smith博士給公司，以及整個領域帶來的東西。”
在Cabenuva和Apretude獲批之后，Smith博士表示ViiV公司近期的研發目標是將用藥間隔擴展到3個月，并且開發能夠讓患者自我給藥的產品。她多年作為醫生的經驗告訴她，這是患者需要的東西。
“我認為作為一個行業，我們需要以患者想要的方式，改善他們的生活。這意味著傾聽他們的聲音。”Smith博士說，“除了治療、研究HIV，開發HIV藥物，我認為我還是一名患者倡導者。這些不同身份融合起來的能量，幫助我帶領我們的研發組織獲得成功。”
題圖來源：參考資料[1]
參考資料：
[1] Most influential people in biopharma—the scientists. Retrieved May 9, 2022, from https://www.fiercepharma.com/pharma/most-influential-people-biopharma-scientists
[2] Avidity Biosciences. Retrieved May 9, 2022, from https://www.aviditybiosciences.com/about/management/
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