近日,BiomarinPharmace-utical公司的新藥Vimizim(elosulfasealfa)獲FDA正式批準,這一提前了兩周的公布確實出人意料(原定于2月28日)。因FDA公布時間較晚,當日Biomarin股票收盤價(75.78美元)并未受到影響。
Vimizim是首只被FDA批準的治療粘多糖沉積癥IVA型的藥物。粘多糖病Ⅳ型(Morquio氏病)有兩個亞型。其病因為ⅣA為半乳糖-6-硫酸酯酶(GALNS)缺乏,ⅣB為β-D半乳糖酶缺乏。該病為常染色體隱性遺傳,其臨床特點為明顯的生長遲緩,步態異常和骨骼畸形且逐漸顯著,病人壽命多為20~30歲。目前全美約有800名MorquioA綜合征患者。
Vimizim能夠替代患者體內缺乏的GALNS酶。通過176位病人的臨床試驗證實了該藥物的安全性和有效性。依據FDA報告,其最常見的副作用包括發燒、頭痛、惡心、腹痛和疲勞。
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