成人午夜又粗又硬又长_鲁一鲁AV2019在线_欧美深深色噜噜狠狠yyy_www.91色.com_色影音先锋av资源网_特级做A爰片久久毛片A片喷水_99精品无人区乱码1区2区3区_国产人妻久久精品一区_欧美午夜精品久久久久久浪潮_av免费无码天堂在线_蜜桃色欲AV久久无码精品软件_日美一级毛片_久久久久久久久性潮_国产乱对白精彩_日韩精品免费一区二区_亚洲欧美精品在线_无码国产69精品久久久久_开心五月综合激情综合五月_干一夜综合_亚洲中文有码字幕日本

要在世界一流水平上運作，FDA就必須在科學上保持領先。但一直以來，在Abernethy博士心中，工作中的重中之重始終是…… 

每年12月，來自FDA、CMS（Center for Medicare & Medicaid Innovation，醫療保險與醫療補助服務中心）、醫藥行業和學術機構的專業人士齊聚一堂，討論藥品監管、報銷中的熱點和關鍵問題。峰會期間，藥品監管機構向行業匯報一年來取得的成績，展望未來的工作安排。下文為日前 在弗吉尼亞州阿靈頓舉行的FDA/CMS峰會上，FDA常務副局長Amy Abernethy博士在在峰會上的主旨演講。

很高興能與大家一起參加今年的FDA/CMS峰會。

我今天集中討論幾個相互關聯的主題。在我任職FDA期間，以及來到華盛頓之前，我一直特別關心和關注這些主題。重要之處在于，這些主題關乎到開發更好、更復雜、更有效的方法，更好地運用與構建數據和技術解決方案，改善患者醫療照護，加強新療法和治療方法開發。這些主題，既關乎到作為開發過程重要組成部分的創新，也關乎到流程本身，能夠確保FDA擁有支持科學工作所需的數據和技術體系與工具。

▲FDA常務副局長代理首席信息官Amy Abernethy博士（圖片來源：FDA官網） 

萬變不離其宗——患者始終是重中之重

大家可能知道，我過去是一名臨床醫生，同時也是杜克大學醫學院的醫學教授，在杜克大學，負責“學習醫療保健中心”。在工作中，我們非常關注這些問題，仔細研究如何更好地組織數據，以加強醫療保健機會。

▲學習型醫療保健系統（數據來源：參考資料[6], [7]，藥明康德內容團隊制圖） 

那時，在學術界的"象牙塔"之外，我加入了一個科技初創公司。我意識到，我們需要讓一些非同尋常的合作伙伴參與到這些流程之中。

融入到這樣的美麗新世界，幫助我在某些領域有了很多始料未及的收獲與長進，從里里外外了解掌握風險融資、業務開發、敏捷軟件產品設計、數據湖和管線，以及先進分析法的細節。

但萬變不離其宗——無論是學術生涯，在私營部門，還是現在公共部門工作——“指津自有北辰星”—— 患者始終是重中之重。

被譽為現代醫學之父的William Osler爵士講過， “好的醫生治療疾病，但偉大的醫生所治療的是生病的患者。”（“A good physician treats the disease, the great physician treats the patient who has the disease.”—— William Osler爵士）。今天，我們知道，這兩種思想并非相互排斥，而是相輔相成。 

我們在FDA的重點，始終是向每一位患者取經。我們希望，來自于患者的知識，能以最好的方式指導我們的工作。原因很簡單——沒有誰，能夠比患病的患者更了解疾病的影響和治療的有效性（或無效）。

今天，我們有更多治療選擇，之前任何時代都無可企及；部分歸功于來自于個體化醫療的希望。但現在，還行之未遠，前路迢迢。只有傾聽患者聲音，我們才能塑造這些治療方法，從而推出新的、更好的解決方案。

挑戰：數據要有用和可用

簡單地講，如果要做到充分利用新療法的潛力，改變醫療照護，我們就需要向每一位患者取經。如何應用這些不斷增長的信息量，讓正確的治療與正確的患者得到有效匹配，我們正面臨這樣的挑戰。為了變得更加高效、更具協作性和數據驅動，我們必須，也只能這樣做。

圖片來源：Pixabay

大家知道，我們并不缺乏所謂的“數據”。對“大數據”這樣的詞匯，大家都耳熟能詳。但我們面臨的挑戰，不僅僅是獲取或擁有數據。重點必須放在如何讓這些數據，變為可用和有用的數據；如何將日益豐富的可用數據，有機地整合到監管決策中。我們需要質量更佳的數據，我們需要具備使用最現代化的分析和技術的能力，用新的方式挖掘數據。我們需要深入了解，究竟哪些類型的數據，最適合我們正在開發的應用程序；哪些是最高效，最具成本效益，尊重患者隱私權和其它需求的數據。通過這樣做，我們可以有效地利用數據，將尖端科學研究的發現，與真實世界的產品和解決方案聯系起來，為大家的生活帶來有意義的改變。

行醫生涯的親身經歷，讓我深切感受到，為特定患者提供適用類型的醫療保健數據的重要性，也面臨過挑戰。這位患者名叫Janet，曾經是一名急診科護士，因此，對于我們在抗擊她所患疾病時面臨的挑戰，她有很好的了解。Janet女士加入進來時，我們一起努力找出最好的治療方法。她告訴我，“從我身體中取出一塊腫瘤，弄清究竟。”她還參加了一項新的臨床試驗，但不久之后，她接到了公司的電話，得到令人失望的消息，臨床試驗已被叫停。

像那些明智、執著的尋求治愈患者一樣，Janet女士渴望了解真實情況，她要求這家公司提供自己的數據，但卻遭到拒絕，這家公司宣稱，公司“擁有這些數據”。但Janet女士不依不饒。她質問道，“患者不應該推動對話嗎？患者不應該有權訪問自己的信息嗎？”通過對Janet女士的治療，我們開始重新界定更為廣泛的如何得到信息的問題，并努力開發一種機制，使我們能夠匯總與分享信息。

為堅守科學承諾把好關、把嚴關

在學術場合，我的團隊為支持這一方法作出了許多努力。我們研究了嵌入在電子病歷或患者計算機上的照護點數據采集解決方案，以及臨床上定期采集的數據質量，以及提高數據質量的方法。例如，我們了解、掌握了如何將這些數據集用于臨床試驗、受試者招募、新的統計學分析，以及醫療保健質量監測。我們組構了用患者縱向旅程和患者定義結局錨定的數據集。

我們當時設定的目標，是檢測成功構建以患者為中心的學習醫療保健體系所必需的不同類型組件。在治療Janet女士時，我學會、掌握了如何更好地找到和應用這些信息。

憑借著我在學術界與科技行業的工作重點，水到渠成，我來到FDA任職，支持這方面的關鍵工作。作為一家政府機構，所有層面的決策，都以最好的科學為前提和強化；FDA在幫助規劃未來醫藥科學的過程中，發揮著重要、獨特的作用。

圖片來源：Pixabay

對于醫藥和科學界，對于我們能夠成就和理應成就的進步， FDA是指引方向的指南針，在某種程度上，也是反應監管變化發展的晴雨表；我們現在談到測量，實際上，FDA也是測速儀。FDA不僅為科技創新指明和規劃了發展方向，還通過重視監管科學，幫助確保相關流程盡可能有序，做到有求必應。簡單地講，法規是行業的標桿。通過闡明該做什么，不該做什么，法規有助于我們專心致志，使我們能夠將精力集中在影響力最大，最有效的工具和方法上。

但是，FDA所發揮的不可替代和關鍵作用，以及FDA做出監管決策的核心，不僅限于搭建舞臺或制定（和執行）規則，也不僅僅是批準或不予批準新的治療藥物。FDA所擔當的不可替代的關鍵作用，在于支持和履行保護和促進民眾健康，為回答真實世界提出的問題，符合消費者與患者需求的產品和工具的開發提供支持。在此過程中，我們的承擔的責任，是為堅守科學承諾把好關、把嚴關。

為了實現擔當，FDA通過推廣具有創新性的臨床試驗設計（如平臺試驗、籃子研究、自適應試驗，以及實用性隨機對照試驗）來繼續加速確實有效的治療藥物開發。我們建立了快速通道，突破性療法認定，加速批準和優先審評，幫助開發和加快用于嚴重病癥和滿足未竟需求的藥品、生物制品、器械審評。

▲通過立法建立的加快審評的計劃（藥明康德微信團隊整理） 

所有這些，是在平衡FDA針對安全性與有效性的高標準，與及時滿足針對患者的藥品可及性的條件下做到的。平衡創新的愿望和需求，加快開發新的治療藥物，保證這些治療藥物符合安全性與有效性所需的標準——就是為大家所熟知的“FDA的金標準”。

但是，這項工作的核心，以及我們開展這類知情評估的核心，是依據患者需求和患者定義的結局，有效生成和應用必要的數據。

我們依靠高質量的數據來支持科學創新，充分發揮我們無可替代的作用，幫助科學家和開發人員，將科學進步的愿景，轉化為患者和消費者看得到、用得上的現實，確保針對為患者擬定用途開發的產品，做到安全、有效。這就是為什么我們與研究人員合作，在復雜和多樣化的數據集之間建立銜接，跨機構邊界匯總數據；使用新穎的分析方法，充分利用現實世界數據。

舉一個例子，FDA的器械與放射健康研究中心（CDRH），一直在通過公共部門-私營部門合作伙伴關系，開發國家衛生技術評估系統（NEST），該系統合并了幾組不同的醫療保健系統數據，用于研究在實際使用中的器械安全性和有效性。

▲國家衛生技術評估系統（NEST）生態系統（NESTcc, Coordinating Center for NEST, 國家衛生技術評估系統協作中心）（數據來源：參考資料[3]，藥明康德內容團隊制圖） 

要在世界一流水平上運作，就必須在科學上保持領先

但是，如果沒有現代化的FDA，大家就不能充分發揮信息技術和數據進步的潛力；現代化的FDA，必須是一個擁有現代化技術基礎設施，能夠充分利用新方法，分析各種數據流，駕馭來自于監管科學家和醫生的以人為本的專業知識。這樣的基礎設施和專業知識，將為FDA提供基礎和依據，支持和評估精準醫學、基因組測序方面的工作；以及生物制造、微生物基因組學、用于臨床試驗的計算機成像，以及諸多其它領域的工作，這些領域曾經被視為未來派，但今天卻已經成為醫學研究、實踐的現實。

簡單的講，要在世界一流水平上運作，我們就必須在科學方面保持領先。在科學突飛猛進的今天，這可能成為挑戰。我們生活在一個科學進步非凡的時代，在這樣的時代，對疾病基礎生物學的日益了解，為我們提供了巨大的變革性機會。作為科學家、醫生和監管者，我們經常見證前所未有的創新和科學突破。

FDA努力確保全面參與到快速發展的技術中，我一直深度參與介入，FDA在今年9月宣布的《技術現代化行動計劃》（Technology Modernization Action Plan，TMAP）。作為FDA常務副局長和代理首席信息官，這是我尤其關注的領域之一。

TMAP計劃，是FDA將技術用于監管任務（包括審查醫療產品應用）的方法現代化，而邁出的重要的第一步。

重要的是，TMAP計劃，有助于為FDA在管理、安全保障、質量控制、分析和實時使用數據的持續戰略的制定、發展，提供技術基礎。將使得我們能夠為患者和臨床醫療照護提供者提供更好的治療和診斷選擇平整通道；掌握更好的工具，改善和促進公眾健康。

該計劃由三個部分組成。首先，實現FDA的基礎設施現代化，以確保FDA能夠支持人工智能、區塊鏈和其它技術的新用途。通過推進FDA基礎設施進步，將能夠更快、更有效地評估這些概念驗證項目。

第二，用例。有三類用例旨在成為用得上的實實在在的例子，讓大家刮目相看。其中包括已經發生的事情，例如，精準醫學、FDA用于受監管產品進口線監測的PREDICT系統，以及更新到更智能的系統和方法的機器學習。

FDA在最近發布行業指南，闡述了FDA實施用于在FAERS中的電子提交、審評和跟蹤某些臨床研究用（IND）安全報告的最新看法，這是FDA現代化取得早期成功的一個很好的案例。在只有7天到15天的安全性報告流程的受限情況下，運用簡單的技術修復方法，針鋒相對地破解了一個簡單問題。

與采用PDF格式提交安全報告數據的舊有方法相比，原有方法不具靈活性，無法操作，需要FDA員工投入大量精力和時間。而通過FAERS系統提交數據，將使我們能夠更靈活地管理、可視化和分析數據。這種新方法一舉三得：在降低了行業負擔，提高了臨床試驗中的患者安全性的同時，減輕了FDA工作人員的工作量。

TWAP計劃的第三個組成部分，是改善與數據和技術行業的溝通。公眾參與至關重要，FDA將就現代技術的部署和數據戰略，以及如何理解FDA成為邁向的范圍更大的技術社區的一部分，征詢公眾意見。

數據來源：參考資料[8]，藥明康德內容團隊制圖

為了促成這種“在戰爭中學習戰爭”的“學以致用”的方法，FDA創建了一個新的前瞻性項目。這項名為CoInnovate@FDA的前瞻性項目，旨在成為新思想的孵化器，成為構建未來智能數據技術和組織能力的手段。CoInnovate@FDA將連接整個 FDA 的工作以及整個醫療保健體系的研究和臨床工作。

這些新的努力，符合并有助于推進《21世紀治愈法案》中提出的目標：激勵醫藥產品創新，確保患者盡快獲得安全有效的治療藥物。這些都是更為廣泛的FDA戰略政策的重要組成部分。

作為FDA的主要工作之一，以保護和促進公眾健康為擔當，就要始終問自己一個問題：我們如何能夠盡可能有效和高效地履行FDA的使命？答案就在于FDA根據可靠的科學和數據，做出監管決策的定力和堅守。我們不斷尋求更好的方法來采集和分析數據，幫助FDA做出關鍵和緊迫的決策。