11月7日上午，在華盛頓特區舉行的一個會議上，來自學術界、美國食品藥物管理局（FDA）、美國國家癌癥研究所（National Cancer Institute，簡稱NCI）、一個患者倡導組織和幾家制藥公司的研究人員討論了一種新的肺癌臨床試驗，可以從根本上改變癌癥藥物的研究和審批方式，加快基因突變靶向藥物推向市場和用于患者的速度。
這個名為“主試驗方案”（The Master Protocol）的研究旨在解決基因組時代癌癥研究的一個基本問題。基因突變引發癌癥的現象極其罕見，在癌癥患者中的發生概率可能僅為三十分之一甚至百分之一。這使研究基因突變靶向藥物變得異常困難。有時只用一種藥物來治療基因突變引發的癌癥可能不夠，這意味著能夠結合多種藥物來治療癌癥的病例甚至更加罕見。
這將使本已非常昂貴的臨床試驗過程變得更加高不可攀。以前，研究人員的習慣做法是先對14位患者進行基因測試，然后找出一位患者作為一個臨床試驗的對象。但現在，他們必須對十倍于那個數字的患者進行基因測試。更糟的是，剩下的那139位患者會經受其他的診斷測試，以便將他們作為其他藥物研究的對象。這意味著一位患者可能會經受數百次醫學測試。研究每種藥物都采取一次基因測試對應一個臨床試驗的做法，這不太現實。更為不妙是，很多大型癌癥中心已經在使用新的DNA檢測技術來對癌癥基因進行檢測，試圖為患者找到靶向藥物，但缺乏有條理的系統來追蹤能夠說明那些試驗藥物是否有效的數據。
FDA藥物評估與研究中心（Center for Drug Evaluation and Research）的血液學和腫瘤學產品辦公室主任理查德•帕多（Richard Pazdur）指出，這種做法“難以為繼”。他說：“尤其是有了個性化醫療，我們接收的患者將變得更少，臨床試驗將更加難以獲得研究對象，即使研究人員走遍全球也是如此。”
“主試驗方案”提供了解決之道，也就是為很多藥物的研究制定一個總攬全局的計劃（科學家稱之為“試驗方案”）。按照這個計劃，研究人員不再為每種藥物都使用一種基因檢測，而是使用高通量DNA測序技術來掃描引發腫瘤的16種不同的基因突變，這些基因突變或許可以用多達20多種不同的藥物進行治療。然后，患者將被分到各個新藥的單獨研究中去。那些在DNA測序中未發現潛在治療藥物的患者將接受一種新型的免疫系統藥物，名為PD-1或PDL1抑制劑。
“它改變了一種藥物一次檢測的做法，”耶魯大學癌癥中心內科腫瘤學主任、該實驗首席研究員羅伊•赫布斯特（Roy Herbst）說，“它是未來趨勢，實際上也是目前所需，它是必經之路。”
這項研究并不是著眼于所有癌癥，而是專注于鱗狀細胞肺癌，事實證明這種疾病特別難以治療。安進（Amgen）、阿斯利康（AstraZeneca）和阿斯利康旗下的MedImmune公司已經簽署協議為這項研究提供藥物。如果成效顯著，默克（Merck）、輝瑞（Pfizer）和百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）等其他公司也將跟進。以前曾有其他研究試圖同時對多種藥物進行檢測，但這項研究將是其中第一個以獲得FDA有效批準為目標的研究。
FDA、NCI和制藥公司之所以在這項研究上展開合作，部分是因為患者倡導組織“癌癥研究之友”（Friends of Cancer Research）及其富有魅力的領導者艾倫•西格爾（Ellen Sigal）的大力促成。西格爾在其組織與布魯金斯學會（Brookings Institution）在華盛頓特區舉行的一個會議上聽到了有關上述想法的討論，于是力促此事。她曾親自打電話給赫布斯特以爭取他的參與。
“這對患者來說很重要，”西格爾說，“他們將得到最先進的治療方法和更好的療效。總而言之，一次性檢測無法為患者帶來這些東西。”帕多說，“要是沒有她，這件事無法進行下去。”
這項試驗對基礎醫學公司（Foundation Medicine）來說也是個好消息。這家專注于癌癥基因的初創公司得到了谷歌風投（Google Ventures）和比爾•蓋茨（Bill Gates）的支持，最近在IPO中募得率1.06億美元。基礎醫學公司在競標中勝出，為這項研究提供DNA測序服務。這相當于是對其服務的一種認可。該公司已經在向腫瘤學家和患者推銷其測序服務，在最近季度里服務了2,577位患者。這項研究的成果似乎也有可能幫助基礎醫學公司說服保險商和美國醫保機構為該公司標價5,800美元的測序服務買單。目前，基礎醫學公司正與醫保機構磋商，打算在年底前成為醫保定點單位。
“以前醫生難以根據基因信息制定治療方案，但現在我們提供給醫生的基因信息更有用處。”現任基礎醫學公司首席醫療官的頂級腫瘤學家文森特•米勒（Vincent Miller）說，“這不是停留在理論上。”
