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本文轉載自“學術經緯”。

在最近一期的《60分鐘》里，制作組談及了一個我們非常熟悉的話題——CRISPR。而我們也很高興地看到，張鋒教授與張康教授這兩位知名華人學者登上了向大眾科普的舞臺，介紹CRISPR在生物醫藥領域的應用。

對于普通百姓來說，他們并不知道CRISPR是怎樣一種充滿革命性的基因編輯工具。“常間回文重復序列叢集”這個拗口的名詞，聽上去更像是什么復雜的機械，很難讓人想到它的模樣。

▲小小的試管里，藏著數十億個CRISPR系統所需的分子（圖片來源：《60分鐘》視頻截圖）

這就可以理解，當張鋒教授拿起一支1.5毫升的試管，指著其中的幾十微升液體做介紹時，記者Bill Whitaker先生所露出的驚訝之情。

“這就是CRISPR？” Whitaker先生問道。

“這里面就有著CRISPR。”張鋒教授回答說。

“這就是為科學與醫學帶來革新的CRISPR？” Whitaker先生依舊不敢相信自己的眼睛。

“這就是許多人在研究中使用，并且嘗試開發新療法的東西。”張鋒教授再次給出了肯定的答復。

在張鋒教授手中小小的試管里，溶解著數十億個CRISPR系統所需的分子。研究人員們只要從液體中吸取一些，添加到細胞培養液里，就能對合適的基因進行編輯。在過去的幾年里，張鋒教授的課題組一直在優化這套工具，讓它變得更便捷，更高效。許多研究人員相信，這套系統通過矯正缺陷基因，有望對某些疾病帶來預防，甚至是根治。 

▲張鋒教授（左）與張康教授（右）在美國主流媒體上介紹CRISPR的應用（圖片來源：MIT與UCSD官方網站） 

加州大學圣地亞哥分校的張康教授團隊，則在節目中向我們介紹了CRISPR技術的一個實際應用。和許多科學家一樣，在剛聽說CRISPR技術時，張康教授的心中持有一些懷疑：“它聽起來太好了，好得讓人難以置信。”

張康教授是一名眼科醫生，他的團隊決定在小鼠模型中檢驗CRISPR的潛力。在罹患視網膜色素病變（一種常見遺傳性眼盲癥）的小鼠中，他們注入了修改相應基因的CRISPR系統。堪稱奇跡一般，原本對周遭環境無動于衷的眼盲小鼠，首次對光做出了反應并能識別視力表。換句話說，利用CRISPR基因編輯技術，我們已經能讓罹患特定遺傳疾病的小鼠恢復光明。

“這些小鼠大約能恢復30%，甚至是50%的視力。”張康教授說道。

下一步，張康教授團隊在靈長類動物中測試了CRISPR技術的潛力。在試驗猴的身上，研究人員們已經在治療前后看到了視力的明顯區別。張康教授團隊計劃今年年底啟動臨床試驗，以使這一突破性技術能盡早在人體上得到應用，為眼盲患者帶來福音。 

張康團隊頂尖期刊再發文：再生療法可治療嚴重眼疾（圖片來源：《Precision Clinical Medicine》） 

放眼未來，CRISPR技術還有望為更多的遺傳疾病帶來創新解決方案。“大約有6000多種疾病由缺陷基因引起，”張鋒教授補充道：“哪怕不能解決所有的疾病，我們也希望能解決其中的大部分。”毫無疑問，我們這一代人，正在經歷一場振奮人心的生物醫學新革命！ 

備注：本文題圖來自視頻截圖。

參考資料： 

[1] CRISPR: The gene-editing tool revolutionizing biomedical research

[2] Zhu J, Ming C, Fu X, et al. Gene and mutation independent therapy via CRISPR-Cas9 mediated cellular reprogramming in rod photoreceptors. Cell Res 2017;27:830-3.

[3] 光明在前方！張康團隊頂尖期刊再發文：再生療法可治療嚴重眼疾 – 學術經緯微信公眾號