2013年9月30日，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)授權(quán)加速批準(zhǔn)帕妥珠單抗（Perjeta）用于早期乳腺癌患者完整治療方案的一部分(術(shù)前新輔助治療)。帕妥珠單抗是被FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)乳腺癌新輔助治療藥物。
帕妥珠單抗在2012年被批準(zhǔn)用于晚期或轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳癌患者的治療。帕妥珠單抗的新適應(yīng)癥是用于HER2陽性、局部晚期、炎癥或早期乳腺癌(腫瘤直徑大于2 cm或淋巴結(jié)陽性)患者，他們處于癌癥復(fù)發(fā)或擴(kuò)散(轉(zhuǎn)移)或具有疾病死亡高風(fēng)險(xiǎn)。該藥物在手術(shù)前與曲妥珠單抗和其他化療聯(lián)合應(yīng)用，根據(jù)所用治療方案，可能之后還要接受術(shù)后化療。手術(shù)后，患者應(yīng)繼續(xù)接受曲妥珠單抗完成一年治療。
2012年5月，FDA發(fā)布病理學(xué)完全緩解(pCR)指南草案，將其定義為在乳腺和淋巴結(jié)中缺乏浸潤(rùn)性癌癥，并作為支持一種用于高風(fēng)險(xiǎn)、早期乳腺癌新輔助治療藥物加速批準(zhǔn)的一個(gè)主要終點(diǎn)。在FDA的加速批準(zhǔn)程序下，患者可獲得有前景的藥物來治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，同時(shí)也要進(jìn)行驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)。
帕妥珠單抗的新輔助治療加速批準(zhǔn)是根據(jù)一項(xiàng)檢測(cè)pCR的研究。在該研究中，417例參加者被隨機(jī)分配到四種新輔助治療方案之一：曲妥珠單抗加多西他賽，帕妥珠單抗加曲妥珠單抗加多西他賽，帕妥珠單抗加曲妥珠單抗，帕妥珠單抗加多西他賽。約39%的接受帕妥珠單抗加曲妥珠單抗加多西他賽參加者實(shí)現(xiàn)pCR，接受曲妥珠單抗加多西他賽約 21%。
加速批準(zhǔn)的驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行當(dāng)中，受試者為之前做過乳腺癌手術(shù)及處于乳腺癌復(fù)發(fā)高風(fēng)險(xiǎn)的HER2陽性乳腺癌患者。4,800多例患者被納入這個(gè)試驗(yàn)，將進(jìn)一步提供療效，安全性和長(zhǎng)期結(jié)果的資料。結(jié)果預(yù)期在2016年公布。
接受帕妥珠單抗加曲妥珠單抗加多西他賽的患者中，報(bào)道的最常見副作用是脫發(fā)，腹瀉，惡心和抗感染白細(xì)胞減少。其他明顯副作用包括心臟功能減低，輸注相關(guān)反應(yīng)，超敏性反應(yīng)和過敏反應(yīng)。
