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基因編輯技術是指通過使用人工核酸內切酶技術對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。近幾年，CRISPR技術飛速發(fā)展，在一系列基因治療應用領域都展現出極大的應用前景。雖然基因編輯技術取得了突破性的進展，但也面臨了一定的社會挑戰(zhàn)。下面我們來看看大牛們對基因編輯領域未來的展望吧！

1. 張鋒

去年7月15日，CRISPR技術先驅張鋒在《Human Gene Therapy》上介紹了CRISPR/Cas基因組編輯系統的前景以及所面臨的挑戰(zhàn)。

作為生物學研究的有力工具，CRISPR/Cas9易于定制和高效率，大大簡化了人類細胞系的基因編輯，并提高研究人員產生遺傳模型的能力。CRISPR/Cas9有可能使研究人員直接檢測與人類疾病相關的遺傳變異。

基于這一技術的高靈敏度和精密度，研究人員能更快發(fā)現新的基因功能。在將來CRISPR/Cas9的另一誘人應用是，直接通過體細胞基因編輯治療某些遺傳疾病。通過糾正致病突變，有可能逆轉疾病。但是，為了讓這一技術更好的應用于臨床治療，就必須建立適當的傳遞、特異性和修復策略。考慮到基因編輯在基礎治療的潛在益處，許多研究團體正努力使 CRISPR/Cas9治療疾病成為現實。

張鋒在文章最后指出，雖然CRISPR/Cas9基因編輯技術有令人興奮的發(fā)展，但也面臨了一定的社會挑戰(zhàn)，其災難性的濫用會帶來恐懼感和不確定感。他希望，CRISPR/Cas9技術能被研究人員負責且仔細的應用，最終實現它的預期價值。

2. Jennifer Doudna

2016年11月，基因編輯“女神” Jennifer Doudna接受了Cell雜志的專訪，分享了她對CRISPR用于癌癥等疾病治療的看法。

她認為，CRISPR技術讓科學家們以前所未有的輕松度、準確度以及效率，真正實現了編輯包括人類細胞在內的任何有機體的遺傳信息。并為人類生物學和醫(yī)學研究帶來了新的、更廣泛的可能。

CRISPR技術能幫助我們了解癌癥驅動因素，并開發(fā)靶向療法。免疫療法利用患者本身的免疫系統，清除體內的癌細胞，用于治療癌癥。CRISPR技術能精準編輯患者免疫系統，使其能夠特異識別腫瘤細胞。目前，基因編輯技術已開始用于腫瘤的臨床試驗。

在未來的10年中，將有望看到治療血液疾病和各種眼疾的CRISPR療法。未來需要進一步改善CRISPR技術的效率和脫靶效應，并找到最好的方式，廣泛地用于治療人類疾病。

圍繞CRISPR的主要倫理和社會問題，Doudna呼吁國際社會就道德或不道德的研究出臺指引。通過有效的監(jiān)管確保這一技術不被濫用，并確保人類基因組編輯的安全性和有效性。

3. George Church

著名學者George Church是哈佛醫(yī)學院的遺傳學教授、Wyss研究所的核心成員。2016年6月1日，George Church在《The FEBS Journal》上發(fā)表綜述文章，暢談CRISPR這一革命性技術的下一站：RNA引導的表觀遺傳學調節(jié)因子。

George Church強調將CRISPR-Cas9工具應用于轉錄和表觀遺傳學調控，并討論這些工具的最佳實踐指南，以及對于未來應用的展望。基因編輯領域正在快速發(fā)展，科學家們正在研究新的方法來適應，并提高基因編輯工具的效率。通過CRISPR技術，提高基因組的編輯精準性，可以創(chuàng)造許多動物模型來治療人類癌癥，或者是創(chuàng)造了血紅細胞來抵抗HIV病毒。

雖然在基因編輯的優(yōu)勢、脫靶效率以及體內傳遞這些工具的能力等還有待于進一步的研究。但是，George Church預見未來基因編輯工具令人激動的應用，例如通過內源性位點的調控、探測新的非編碼基因功能，以及應用于人類基因治療的新方式。同時他也期待CRISPR技術將會用于解決器官移植的不相容性或生態(tài)系統控制。

另外，針對轉基因問題， George Church在接受媒體采訪時表示：隨著 “CRISPR”等基因編輯技術的發(fā)展，未來的生物工程食品大多數是經過“基因編輯”修飾的，“基因編輯”技術將會終結“轉基因”的歷史。

4. John van der Oost

今年8月5日，荷蘭瓦赫寧根大學的John van der Oost教授在《Science》雜志發(fā)表了一篇綜述文章，討論了近期CRISPR-Cas相關的研究，還簡要回顧了基于CRISPR應用的最新進展。張鋒也是該文的共同作者。

近幾年，CRISPR技術飛速發(fā)展，除了CRISPR-Cas，科學家們還開發(fā)出了CRISPR/Cpf1、僅靶向RNA的CRISPR/C2c2以及只編輯單個堿基CRISPR/Cas9等新的基因編輯系統。除了基礎研究技術方面的突破，CRISPR的疾病研究也在不斷地發(fā)展中。全球涌現出許多研究團隊嘗試利用CRISPR技術進行疾病治療。如賓夕法尼亞大學的Carl June團隊，華西醫(yī)院盧鈾團隊都在致力于研究人類腫瘤的CRISPR療法。

CRISPR技術在基因編輯人類胚胎、基因編輯食物、被列為大規(guī)模殺傷性與擴散性武器等方面?zhèn)涫軤幾h。另外，在異種真核細胞中Cas9表達的長期影響仍然是未知的。雖然目前基因編輯編輯技術在安全性與效率方面取得了很大的進步，但是在臨床應用方面還有很大的挑戰(zhàn)。CRISPR技術的真正價值還需要進一步探索和驗證。