一個新的隨機試驗顯示，用醛固酮拮抗劑依普利酮（依普利酮，輝瑞），加上血管緊張素轉換酶抑制劑(ACEI)或血管緊張素受體阻滯劑(ARB)，進行早期治療可以延緩杜氏肌肉萎縮(DMD)男孩的心肌衰退。
《醫景醫療新聞》說：“由于這個研究展示出的安全性和有效性，我認為這種方法已經準備好應用于臨床，”領導了這項研究的美國哥倫比亞俄亥俄州立大學瓦克斯納醫療中心心臟病專家和教授，醫學博士蘇?拉曼（Subha Raman）。
男孩患有DMD和射血分數保留，但是患有后期釓增強劑MRI(LGE-CMR)導致的心肌損傷“應當考慮采取這種聯合治療”拉曼博士補充說。
這項研究在線發表在12月30日的《柳葉刀神經病學》。
護理的新標準?
實驗參與者包括42個男孩和年齡7歲或以上的年輕男性，他們都患有DMD，LGE-CMR導致的心肌損傷，左心室射血分數至少45%，并且接受ACEI或ARB治療。他們被隨機分配到添加依普利酮25毫克或者第一個月每隔一天口服一次安慰劑，之后每天一次服用。所有在依普利酮組的20個男孩和安慰劑組22個男孩中的20個都完成了6個月和12個月評估的基線，其中包括心臟核磁共振。
到12個月時，在左心室圓周應變的基線進一步下滑，這個收縮功能障礙的敏感和早期標志，而且這個主要結果顯示依普利酮組比安慰劑組的下滑明顯少很多（中位數，1.0% 相比2.2%；P = .020)。
左心室圓周應變是“并發癥之前的異常反應，如發生于DMD的充血性心力衰竭、心律失常，”拉曼博士在一份聲明中指出。“通過影響這種最早檢測心臟功能的變化，我們期待并希望在長期隨訪這些病人中看到更大的益處。減緩心臟病的進程應該轉化為改善患者個人極其家人的生活質量，”她補充道。
到12個月的時候，依普利酮也減緩了左心室射血分數的下降（更換，-1.8% 相比 -3.7%；P = .032)。研究人員指出，至少需要接受6個月的依普利酮，才能顯示出依普利酮對心臟的好處。
胱蛋白酶抑制劑C的濃度，一種無肌氨酸酐制劑用于衡量這兩組患者腎功能和鉀是否保持正常。不良反應是輕微的，研究人員說。一名依普利酮組的病人報告說恰巧由于季節性過敏而產生短暫的頭痛。
心肌病是DMD患者死亡的一個主要原因。目前的研究表明，依普利酮是一種對其他的心臟疾病確定有效的藥物，“可以用來減緩患有DMD男孩的心臟功能基因程序的下降，”拉曼博士說。
“臨床醫生通過閱讀這篇文章獲得的信息，在DMD患者出現致命的并發癥，如心臟猝死癥狀明顯，甚至在泵血功能（射血分數）變得顯著異常之前，早期治療有希望對這個高風險的人群產生有利影響。”她補充道。
依普利酮“可能很快成為DMD患者的護理標準，”俄亥俄州哥倫比亞全國兒童醫院的兒科心臟病專家和合作研究者，醫學博士，琳達·克萊普在聲明中說道。
改善和延長壽命?
在和研究同時發表的評論中，意大利威尼斯，圣卡米洛•醫院IRCCS基金會，醫學博士Corrado Angelini醫學博士指出依普利酮對患有DMD的男孩缺乏“重要禁忌癥”并“有可能改善和延長生命”。
“未來的試驗應該調查用依普利酮治療心肌病是否有益，不僅針對杜氏肌萎縮癥患者，也針對嚴重心肌病與其他肌肉營養不良有關疾病患者，如貝克肌肉萎縮癥, 肌聚糖病，或核纖層蛋白病，”Angelini博士說。
這項研究是由BallouSkies，父項目肌肉萎縮癥，美國全國高級轉化科學中心，和美國國立衛生研究院支持。輝瑞制藥提供依普利酮和匹配的安慰劑，但在這項研究中并沒有積極作用。拉曼博士通過她西門子的研究機構接受研究的支持，一家制造商提供這項研究所使用的MRI設備。其他作者和Angelini博士表示無相關經濟關系。
