根據(jù)發(fā)表在New England Journal of Medicine雜志上的一項研究證實:一種實驗性免疫系統(tǒng)治療可使晚期急性淋巴細胞白血病(ALL, acute lymPHoblastic leukemia)患者得到完全緩解,通常晚期急性淋巴細胞白血病(ALL)患者已經沒有其他治療選擇。
背景
復發(fā)性急性淋巴細胞白血病(ALL)盡管積極治療的有效性是很難處理的。嵌合抗原受體–修飾T細胞針對CD19可以克服傳統(tǒng)療法的很多局限性和誘導緩解治療難治性疾病。
新療法幫助免疫系統(tǒng)靶向ALL細胞的特異性蛋白質。病人的T細胞被基因工程改造后表達嵌合抗原受體,后者允許T細胞識別并摧毀ALL細胞。經修飾的T細胞注入回患者的血液中,在那里它們進行增殖。
方法
嵌合抗原受體改性的T細胞治療–CD19是治療復發(fā)和難治性都有效。ctl019是具有很高的緩解率相關,甚至在病人的干細胞移植失敗了,和持久的緩解長達24個月的觀察。
研究人員發(fā)現(xiàn),30名兒童和成人白血病患者接受經過基因改造的自體免疫系統(tǒng)細胞后,其中27人癥狀都充分緩解。經過至少六個月的隨訪,有的長達兩年的隨訪。在此期間,19名患者仍處于在緩解期,而7名由于癌癥復發(fā)或惡化而去世。
費城兒童醫(yī)院和賓夕法尼亞大學高級研究員StePHan Grupp醫(yī)學博士表示:此療法的主要短期風險是細胞因子釋放綜合征。在當前的實驗中,所有的病人在接受治療后很快會發(fā)生細胞因子釋放綜合征,病人也會感到惡心,但GRUPP說:這是一個可控的副作用。
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