來自約翰霍普金斯大學及其它地方的科學家團隊已經開發出納米裝置，可成功地穿越??血腦屏障，并成功地為有腦性麻痹的兔子提供藥物，治療了其腦損傷性炎癥反應。
這項試驗由韋恩州立大學與國家兒童健康與人類發展研究所的圍產期研究分所合作進行。在此之后，其主要資深研究員移至約翰霍普金斯大學。該實驗的報告發表在4月18日的《科學轉化醫學》上。
在這項研究中，研究人員利用了裝有N-乙酰-L型半胱氨酸（NAC）的微小人造分子。N-乙酰-L型半胱氨酸是一種消炎藥，是對乙酰氨基酚中毒的解毒劑。研究人員精確定位了無法阻止打包受傷的腦細胞。這樣，他們就使動物的神經功能和運動能力得到了提高。
研究人員稱，這種新方法可以作為人體由神經炎癥引起的多種神經系統疾病的潛在治療，其中包括阿爾茨海默氏癥、中風、自閉癥及多發性硬化癥。
科學家們提醒說，該結果還遠遠不能應用于人類，但是，藥物輸送系統的簡單性和多功能性，使其成為轉化為臨床應用的理想方法。
“在穿越血腦屏障，將引發炎癥和腦損傷的細胞為目標方面，我們相信，這為炎性反應紊亂導致的廣泛的神經系統疾病的治療新方法，打開了一扇窗，”主要研究員Sujatha Kannan（醫學博士）稱。Sujatha Kannan現在是約翰斯·霍普金斯兒童中心的兒科重癥監護專科醫師。
估計每1000名新生兒中，就有3名會出現大腦性麻痹（CP），是會終身患病。CP具有極大破壞性，通常是由產前、產中或產后迅速感染或護送到大腦的氧氣減少引起的。目前的治療方法側重于緩和癥狀，提高生活質量，但它既不能減少也無法扭轉神經損傷和喪失的運動功能。
神經炎癥損傷的發生，實際上是被稱為小膠質細胞和神經膠質細胞這兩種類型的腦細胞——通常在感染和發炎中展開來保護大腦——通過過度作用，損害健康細胞和受損腦細胞，從而損害大腦造成的。
長期以來，研究證明很難直接對腦細胞進行治療，原因是，為保護大腦避免血液傳播的傳染病，其生物系統和生理已經發生演變。對將藥物輸送到大腦的探索任務，還涉及到開發一種技術越過腦血屏障，避開健康腦細胞，專門將消炎藥輸送到“無賴細胞”內部。
為了做到所有這一切，科學家使用了一種被稱為樹形分子的球形、樹狀合成分子。它的大小比紅細胞小2,000倍，這使得它非常適合用于跨越血腦屏障。此外，樹形分子的樹狀結構使科學家能夠將消炎NAC分子與其相結合。研究人員將這種載有藥物的樹形分子，涂上熒光示蹤劑，以監測它們向大腦的移動。在兔子出生6小時后，他們將此分子注射進了罹患大腦性麻痹的兔子體內。另一組新生兔仔只注射了NAC。
裝載藥物的樹形分子不僅進入大腦內，而且，一旦進入大腦，它們就會被過度活躍的星形膠質細胞和小膠質細胞迅速吞噬。
“這些猖獗的炎性細胞，主動、有效地吞下了毒藥，”Kannan說。
“樹形分子不僅能成功越過血腦屏障，而且也許更重要的是，它們能專門針對引發神經炎性的細胞，直接對其釋放治療藥物，”約翰霍普金斯大學威爾默眼科研究所納米醫學中心的資深研究員Rangaramanujam Kannan博士說。
經樹形分子散播的NAC治療的動物，在出生后的5天內，運動控制和協調能力得到顯著改善，幾乎達到健康兔的運動技能水平。相比之下，經無樹形分子的NAC治療的家兔表現出微弱的改善，如果有的話，即使注射的劑量比樹形分子傳播的劑量高出10倍。另外，經樹形分子輸送藥物治療的動物還表現出，后腿肌肉張力更佳，肌肉僵硬更少。這兩者皆是CP的兩個特點。
腦組織分析表明，經樹形分子輸送藥物治療的家兔的“壞”的小膠質細胞（導致腦部損傷的炎性細胞）顯著減少，其它炎癥標志物水平也明顯降低。它們還擁有更好的髓磷脂。髓磷脂是作為神經的鞘的一種蛋白質，在CP或其它神經系統疾病中被剝離或損壞。雖然，CP以某些大腦中樞中的神經細胞死亡為標記，但與未經治療的動物和只經NAC治療的動物相比，經樹形分子輸送藥物治療的動物，在負責協調和運動控制的大腦區域的神經元數量更多。
研究人員說，研究結果表明，該治療方法不僅可以減少細胞中的炎癥，而且還可以防止細胞損傷和細胞死亡。 Kannans說，他們計劃對一些治療過的動物進行隨訪，以確保癥狀的改善不是暫時的。
由Rangaramanujam Kannan領導的另一項研究已經證明，這種方法能扭轉黃斑變性實驗鼠的視網膜損傷，有很好的治療效果。黃斑變性是一種視力衰退性疾病，影響著數百萬老年人。
來源：約翰霍普金斯醫學研究所
