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6月12日，FDA批準了UroGen Pharma公司的絲裂霉素膀胱內灌注液產品Zusduri，用于治療復發性低級別中危非肌層浸潤性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成人患者。而在一個月前，腫瘤藥專家咨詢委員會以5:4的投票結果反對該藥的批準。

Zusduri是一種改良劑型的絲裂霉素產品，通過水凝膠技術實現更長時間且更強效的藥物暴露。UroGen還有另一款絲裂霉素水凝膠產品Jelmyto，于2020年獲得FDA批準，用于治療低級別上尿路尿路上皮癌。

Zusduri療效基于一項名為ENVISION的單臂試驗，在223名可評估的患者中，78%在3個月時達到了完全緩解；在這些有緩解的患者中，79%的緩解持續時間至少為12個月。

然而，該臨床試驗的設計正是咨詢委員會質疑的核心。FDA曾多次建議UroGen進行隨機對照試驗，UroGen也曾開啟但最終放棄，轉而采用單臂試驗支持其申請。紐約大學的Neil Vasan直言：“考慮到這種疾病的常見性和手術的普遍性，UroGen完全有機會開展隨機對照試驗，但他們沒有這樣做。”

FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur也罕見地在會上提出質疑：“你們面對的是一種非常常見的疾病，而單臂試驗只能得到緩解率的數據。你們在這項單臂試驗中招募了大量患者——超過200人——但這也只能證明緩解結果的精確度。它無法提供至事件發生時間的終點的信息，例如無病生存期，也無法充分評估緩解持續時間、毒性以及患者報告結局。” Pazdur還補充道：“我們從隨機試驗中能得到比這多得多（so much more）的信息。” 

支持批準的專家則從臨床需求角度提出了不同看法。加州大學洛杉磯分校的泌尿科醫生Isla Garraway表示："任何時候能夠推遲手術，對所有人來說都是一種勝利。絲裂霉素對那些不適合手術的患者也是一個不錯選擇。"西北大學的William Gradishar承認雖然數據存在不足，但"在這個特定患者群體中，風險獲益比仍支持該產品作為一種治療選擇"。

作為與FDA的上市后承諾，UroGen需完成其仍在進行的ENVISION試驗，以進一步確定該治療的臨床獲益。

這將是FDA又一次在咨詢委員會反對的情況下批準藥品上市，之前備受爭議的有渤健（Biogen）的阿爾茨海默病藥物Aduhelm，以及Sarepta的杜氏肌營養不良藥物Exondys 51。咨詢委員會是就FDA監管產品開發和評估相關的科學和技術事宜，向FDA提供獨立的意見和建議的專家顧問團隊，但FDA并非必須遵循咨詢委員會的建議。一份2023年《美國醫學會雜志》（JAMA）研究Association of Advisory Committee Votes With US Food and Drug Administration Decision-Making on Prescription Drugs, 2010-2021顯示，近年來400多次咨詢委員會中，88%的投票結果被FDA采納。