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2025年3月18日，Sarepta Therapeutics（以下簡稱Sarepta）宣布其治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的基因療法Elevidys出現首例治療相關死亡病例。一名16歲男性患者在治療后出現急性肝衰竭（ALF），最終不治身亡。

Elevidys是Sarepta開發的一款用于治療 4 ~5 歲杜氏肌營養不良癥 （DMD）兒童患者的基因療法，于2023年6月22日獲FDA加速批準上市，后于2024年6月獲FDA完全批準用于4歲及以上經確定攜帶DMD基因突變的患者。據Sarepta信息，該療法2024年全年共營收8.21億美元，同比增長56%（Elevidys2023全年營收2.004億美元），貢獻了Sarepta2024年幾乎一半的產品收入業績。

患者死亡案例披露后，Sarepta經受沉痛打擊，股價跌超20%。不過需要指出的是，患者出現ALF是Elevidys及其他AAV載436體基因療法已知的潛在副作用，已在藥物說明書中明確標注，但致死性肝衰竭尚屬首次報告。據Sarepta公告，該患者在死亡前感染了巨細胞病毒（CMV）。CMV感染可能引發肝炎，或與基因治療產生協同毒性效應，導致急性肝損傷迅速惡化為肝衰竭，患者主治醫師認為這可能是誘因之一。

在報告首例患者死亡后3個月，即2025年6月15日，Sarepta再度發布公告，表示Elevidys出現第二例由ALF導致的死亡病例。公告指出，因出現兩例死亡病例，Sarepta將加強對非臥床患者用藥安全性的監管，其中包括但不限于：評估和增強免疫抑制方案、暫停非臥床患者的 ELEVIDYS 發貨并暫停ENVISION 研究。其中，被暫停的ENVISION 研究是一項全球、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估 ELEVIDYS 在患有DMD的老年臥床和非臥床個體中的療效。這項臨床試驗是 FDA 針對非臥床患者的加速批準途徑所要求的驗證性試驗。

Elevidys的安全性究竟如何？ENVISION 研究后續是否有恢復的可能？該療法否會因為上述患者死亡案例而面臨黑框警告/撤市風險？

據周二最新消息，這些問題的答案已經有所推進。目前，FDA正在就Elevidys的兩例死亡病例開展調查。FDA發布的公告中明確指出，目前已確定兩例死亡病例均與Elevidys治療存在關聯，患者均在接受治療后兩個月內出現轉氨酶升高并住院，最終進展為ALF而死亡。之后將進一步評估Elevidys引發ALF（導致住院或死亡等嚴重后果）的風險，并考慮是否需采取進一步監管措施（如更新黑框警告、限制使用人群或撤市）。

客觀而言，作為全球范圍內唯一一款用于治療DMD的基因療法，Elevidys直接作用于遺傳物質，理論上來講，直指DMD這類罕見遺傳病的根本致病原因，是當前醫學水平下最直接的治療方式。而DMD患者群體長期無治愈方法可用，患者和家屬面臨多方壓力。FDA當時冒險批準這款療法在一定程度上也是考慮到了迫切的臨床需求。

考慮到FDA近半年來的動作和換血，之后這一因素會對最終決定結果產生多大的影響仍未可知。Elevidys和其生產商Sarepta的命運仍懸而未決。

目前，我們唯一可以確定并已經看到的是，基于此前頻頻傳出的噩耗，業內已經開始回顧這款自上市起便飽受爭議的天價療法的“舊賬”，質疑聲不斷，Sarepta的股價受此影響一路下滑。截止發文，Sarepta股價僅18.98美元，較其去年6月時的股價高點（173.25美元/股），縮水近十倍 。