托夫生注射液于2024年9月在中國獲批，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化（ALS）成人患者。這是全球首個SOD1-ALS對因治療藥物，在國內通過免臨床途徑獲批上市。
漸凍癥（即肌萎縮側索硬化，ALS）是一種罕見病，中國ALS的患病率約為十萬分之三。ALS是運動神經元病中最常見的一種類型，也被稱作為運動神經元病家族中的“頭號殺手”。疾病通常會導致患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運動相關的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，存活時間通常為3-5年。若出現不明原因的肌肉無力、肌肉跳動/顫動等癥狀時，請及時前往醫院神經內科就診。
ALS的發病原因尚未完全明確，目前已知有多個致病基因被證實與ALS的發病有關。其中，SOD1（超氧化物歧化酶1）是首個被發現的ALS致病基因，也是中國ALS人群中最常見的致病基因。
在所有ALS患者中，無論其有無家族病史，都有一定幾率是由SOD1基因突變引起。《2023肌萎縮側索硬化（ALS）基因檢測與咨詢的循證共識指南》指出，所有ALS患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測。基因檢測可幫助患者明確自身所患ALS是否與特定基因突變相關，對于疾病的精準診斷、預后判斷和精準治療具有重要意義。
SOD1-ALS患者的平均發病年齡約為50歲，患者多為脊髓起病，主要特點為下肢起病，典型表現為上下神經元同時受損。由于疾病進程不可逆，因此“早發現、早診斷、早治療”對于延緩疾病進展，維持生活質量至關重要。
此前我國獲批用于治療漸凍癥的藥物只有利魯唑和依達拉奉，患者選擇有限。Tofersen專門針對SOD1突變基因產生的mRNA，以阻止有毒SOD1蛋白的產生，其獲批上市將給國內患者帶來新的用藥選擇。
四川省醫藥保化品質量管理協會組織召開
2025版《中國藥典》將于2025年10月..關于舉辦四川省藥品生產企業擬新任質量
各相關企業： 新修訂的《中華人..四川省醫藥保化品質量管理協會召開第七
四川省醫藥保化品質量管理協會第七..“兩新聯萬家，黨建助振興”甘孜行活動
為深入貫徹落實省委兩新工委、省市..學習傳達中央八項規定精神專題會議
2025年4月22日，協會黨支部組織召..關于收取2025年度會費的通知
各會員單位: 在過去的一年里，..四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應急指
四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應..四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應急指
四川省應對新型冠狀病毒肺炎疫情應..
