6月9日,蘇州血霽生物科技有限公司(以下簡稱“血霽生物”)宣布其所提交的“臍帶血來源的巨核細胞注射液”新藥臨床試驗申請(IND)獲中國得國家藥品監督管理局(NMPA)的正式受理。血霽生物新聞稿表示,這是其自主研發的使用干細胞分化獲得的同種異體巨核細胞產品,適應癥為腫瘤引起的血小板減少癥,這將是現有的血小板生成素(TPO)治療和血小板輸注的巨大補充,有望為每年幾千萬人次的血小板減少癥人群帶來新希望,具有重要的社會價值和經濟價值。
血霽生物新聞稿介紹,該公司的“臍帶血來源的巨核細胞注射液”為造血干細胞作為源頭細胞,未經任何基因編輯,通過無血清、無飼養層細胞、無永生化操作、無雜細胞殘留的定向誘導分化體系產生高質量、大規模、穩定可控的巨核細胞。該細胞產品安全穩定、可凍存復蘇、無傳染病風險、無致瘤風險,符合血液輸注用于不同年齡段、用于不同疾病的訴求,不需要多年隨訪畸胎瘤,是血霽生物堅持做最安全、最潔凈、可重復輸注的輸血產品的理念的體現。該注射液未來將有望用于不同程度的血小板減少癥患者的提升血小板數量的治療。該巨核細胞注射液產品已經獲得美國FDA授予孤兒藥資格(ODD)和兒科罕見病資格(RPDD)雙認定,可以用于兒童和成人的巨大血小板綜合癥和先天性無巨核細胞血小板減少癥的治療。除了這些適應癥外,巨核細胞注射液也在同步開發其他幾個相關適應癥的管線。
該項目如果能夠順利完成NMPA的默示許可,血霽生物將會盡快啟動正式臨床試驗,未來有望為不同程度的血小板減少和相關血液疾病的病人提供通用型、現貨型、價格可控、持續時間長、臨床價值高的創新藥物。
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