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01
云頂新耀BTK抑制劑臨床試驗積極

6月9日，云頂新耀披露其創新性共價可逆BTK抑制劑EVER001的Ⅰb/Ⅱa期試驗積極數據。初步數據顯示，EVER001在原發性膜性腎病的患者中有效且耐受性良好，具有治療以蛋白尿為特征的自身免疫性腎小球疾病的潛力。

具體來看，低劑量組和高劑量組的抗-PLA2R自身抗體在12周時已分別下降62.1%和87.3%，在24周時兩組的降幅均增至約93%。低劑量組在36周蛋白尿水平較基線下降78.0%，并于停藥后維持到第52周，高劑量組在24周即出現蛋白尿70.1%的下降。EVER001臨床總體安全性和耐受性良好，未觀察到在其他共價非可逆BTK抑制劑中常見的一些有臨床意義的不良事件。

02
武田/ProtagonistⅢ期試驗達主要終點

近日，武田制藥/Protagonist公司披露在研皮下注射肽類鐵調素模擬物rusfertide治療真性紅細胞增多癥（PV）患者的Ⅲ期研究VERIFY數據。

結果顯示，該研究達到了主要終點及所有關鍵性次要終點，在高危和低危PV患者中，rusfertide聯合當前標準治療較之安慰劑聯合當前標準治療組患者，臨床緩解率翻倍（76.9%vs32.9%），降低需放血治療的患者比例。所有關鍵次要終點也均達到統計學顯著差異。此外，未報告任何與rusfertide相關的嚴重不良事件。

rusfertide可模擬內源性鐵調素，是一種主要在肝臟肝細胞中產生的蛋白質，可提高鐵調素水平。 此前該藥已獲得美國FDA的孤兒藥和快速通道資格認定。

03
造血干細胞編輯可能觸發衰老反應

利用同源重組修復（HDR）機制對造血干/祖細胞（HSPCs）進行基因編輯，為治療遺傳性疾病提供了長期糾正基因缺陷的潛力。然而，來自米蘭圣拉斐爾慈善募捐基因治療研究所（SR-Tiget）的科學家發現，此類療法可能會引發血液干細胞的炎癥和衰老樣反應，損害其長期再生血液系統的能力。該研究以《Senescence and inflammation are unintended adverse consequences of CRISPR-Cas9/AAV6-mediated gene editing in hematopoietic stem cells》為題，發表在《Cell Reports Medicine》上。

研究發現，基因工程處理的HSPCs會觸發一種持久的類衰老反應，其機制與p53途徑及白細胞介素-1（IL-1）/核因子κB（NF-κB）信號通路的激活有關。通過短暫抑制p53或阻斷炎癥信號通路，可以減輕這種衰老相關反應，提升HDR編輯細胞的再生能力。

此外，團隊發現，使用阿那白滯素能在提升HDR編輯細胞多克隆產量的同時，降低基因編輯過程中的遺傳毒性風險。