分析顯示,MAPLE-HCM達到了主要終點,與活性對照藥物相比,aficamten在基線至第24周的峰值攝氧量改善方面顯示出統計學顯著性優勢。在MAPLE-HCM試驗中,aficamten的安全性和耐受性特征亦優于對照組。
Aficamten是一種在研、潛在“best-in-class”的選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑。Aficamten旨在減少每個心動周期中活躍的肌動蛋白-肌球蛋白交聯橋數量,從而抑制與HCM相關的心肌過度收縮。在臨床前模型中,aficamten通過直接結合心肌肌球蛋白上一個獨特的選擇性變構結合位點來降低心肌收縮力,從而阻止肌球蛋白進入力產生狀態。Aficamten曾獲得美國FDA和中國國家藥品監督管理局(NMPA)授予的突破性療法認定,用于治療有癥狀的梗阻性HCM。
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