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5月6日，禮來(lái)宣布與英國(guó)生物技術(shù)公司Alchemab Therapeutics達(dá)成協(xié)議，以最高4.15億美元引進(jìn)靶向UNC5C抗體ATLX-1282，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）及其他神經(jīng)退行性疾病。

根據(jù)協(xié)議，Alchemab將主導(dǎo)該項(xiàng)目的I期臨床試驗(yàn)，禮來(lái)負(fù)責(zé)后續(xù)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化。這是雙方繼2025年1月簽署五項(xiàng)ALS抗體合作后的又一里程碑，進(jìn)一步鞏固禮來(lái)在神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域的布局。

ALS目前僅有兩款延緩藥物，患者中位生存期不足3年。ATLX-1282的引進(jìn)將豐富禮來(lái)的ALS管線，此前其已布局反義寡核苷酸療法（如收購(gòu)QurAlis的UNC13A項(xiàng)目）及基因編輯技術(shù)。Alchemab平臺(tái)還可擴(kuò)展至代謝、腫瘤等領(lǐng)域，此次合作預(yù)付款將支持其多條管線臨床推進(jìn)。

有分析師預(yù)測(cè)，若ATLX-1282獲批，其年銷售額有望突破10億美元，而禮來(lái)通過(guò)“多靶點(diǎn)+多技術(shù)”策略，或?qū)㈩I(lǐng)跑2030年超50億美元的ALS治療市場(chǎng)。

除了ALS領(lǐng)域，禮來(lái)還在9天前（4月29日）以超過(guò)10億美元的交易額“加碼”AI+寡核苷酸技術(shù)，與美國(guó)核酸藥物研發(fā)公司Creyon Bio達(dá)成RNA靶向寡核苷酸藥物合作開(kāi)發(fā)協(xié)議。合作重點(diǎn)是發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化治療多種疾病的新型RNA靶向寡核苷酸（oligo）藥物。作為合作的一部分，Creyon將利用其業(yè)界首個(gè)人工智能驅(qū)動(dòng)的Oligo工程引擎，在核酸藥物開(kāi)發(fā)以前無(wú)法實(shí)現(xiàn)的時(shí)間尺度上，為禮來(lái)公司提名的靶點(diǎn)設(shè)計(jì)和優(yōu)化新藥候選物。

根據(jù)協(xié)議條款，Creyon將獲得1300萬(wàn)美元的預(yù)付款，其中包括現(xiàn)金和購(gòu)買Creyon股權(quán)，如果實(shí)現(xiàn)某些里程碑，Creyons也有資格獲得超過(guò)10億美元的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化付款。禮來(lái)公司被授予獨(dú)家許可，可以領(lǐng)導(dǎo)每個(gè)靶點(diǎn)的候選管線，如果禮來(lái)公司決定在達(dá)到某些里程碑后繼續(xù)前進(jìn)，那么它將負(fù)責(zé)進(jìn)一步的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。

值得注意的是，這并非禮來(lái)首次涉足寡核苷酸藥物研發(fā)領(lǐng)域。2024年6月，禮來(lái)引進(jìn)了 QurAlis 在研的一款 ASO 藥物QRL-204，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD），潛在總交易額達(dá) 6.22 億美元。同年9月，禮來(lái)又與Genetic Leap達(dá)成4.09億美元合作，利用后者的RNA靶向 AI 平臺(tái)開(kāi)發(fā)寡核苷酸藥物，覆蓋「高優(yōu)先級(jí)治療領(lǐng)域」。

禮來(lái)在短期內(nèi)接連投入重金，布局ALS與 AI + 寡核苷酸技術(shù)，通過(guò)一系列交易不斷充實(shí)管線，有望在該領(lǐng)域建立長(zhǎng)期優(yōu)勢(shì)地位。后續(xù)其在研發(fā)成果轉(zhuǎn)化、商業(yè)化推廣等方面的動(dòng)作，值得持續(xù)關(guān)注。