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Beam Therapeutics今日宣布，在研單堿基編輯療法BEAM-302在1/2期臨床試驗中獲得積極結果。單劑BEAM-302在顯著降低α1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）患者體內的α-1抗胰蛋白酶（ATT）突變體水平的同時，顯著提高功能性ATT的水平。新聞稿指出，這是首個利用堿基編輯療法，在體內糾正致病基因突變的臨床試驗結果，代表著體內堿基編輯療法的臨床概念驗證。

AATD是一種遺傳性疾病，影響肺和/或肝臟，導致早發性肺氣腫和肝病，目前尚無獲批的治愈性治療方法。BEAM-302是一種針對肝臟的脂質納米顆粒（LNP）配方，內含指導RNA（gRNA）和編碼堿基編輯器的mRNA，旨在修正致病的PiZ突變。攜帶該突變純合子的患者，其血液循環中功能性AAT蛋白水平極低，且全部為突變型（稱為Z-AAT），該突變蛋白會積聚并引起肝臟毒性。通過在DNA水平上修正PiZ突變，BEAM-302有望成為一次性治療方法，既能降低循環中Z-AAT的含量，又能產生具有治療水平的修正蛋白（M-AAT），并將血液循環中總AAT及功能性AAT提高至超過11 µM的保護閾值，從而解決肝病和肺病的基礎病理生理問題。

迄今為止，1/2期臨床試驗A部分患者已通過靜脈輸注接受了15 mg（n=3）、30 mg（n=3）和60 mg（n=3）的單次遞增固定劑量的BEAM-302。初步安全性和有效性數據來自截止日期為2025年2月26日的所有九名患者。

在迄今探索的所有劑量水平下，BEAM-302治療均顯示出良好的耐受性和可接受的安全性。所有不良事件（AEs）均為輕度至中度，截止數據時未報告嚴重不良事件，也未出現劑量限制性毒性。部分患者觀察到1級無癥狀丙氨酸轉氨酶（ALT）及天冬氨酸轉氨酶（AST）升高，以及短暫的1級輸注相關反應，但均未需要治療。

在單次輸注BEAM-302后，觀察到血液循環中總AAT迅速、持久且呈劑量依賴性增加，新產生的M-AAT，以及Z-AAT的減少。在接受治療后第7天便觀察到總AAT的變化，第21天左右達到平臺期，并在隨訪期間持續存在。