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國內(nèi)新聞
“漸凍癥”1類新藥在中國獲批臨床!維泰瑞隆開發(fā)
發(fā)布時間: 2025-02-21     來源: 求實藥社

2月19日,中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)官網(wǎng)公示,維泰瑞隆申報的1類新藥SIR2501片獲得臨床試驗?zāi)驹S可,擬開發(fā)治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS,又稱“漸凍癥”)。根據(jù)CDE官網(wǎng)查詢,這是該產(chǎn)品首次在中國獲批臨床。

 

圖片截圖來源:CDE官網(wǎng)

維泰瑞隆創(chuàng)立于2017年,該公司官網(wǎng)顯示其創(chuàng)始人王曉東院士和張志遠(yuǎn)博士。該公司致力于開發(fā)能夠從根本上解決衰老相關(guān)退行性疾病的變革性療法,采用圍繞關(guān)鍵致病信號通路進(jìn)行產(chǎn)品開發(fā)的管線策略,自成立以來已經(jīng)建立起了多元化的研發(fā)管線,聚焦于衰老相關(guān)退行性疾病的致病機(jī)理,包括細(xì)胞程序性死亡,神經(jīng)保護(hù)性通路、神經(jīng)炎癥等。

 

目前維泰瑞隆管線共計有超過5個創(chuàng)新項目,涵蓋小分子化學(xué)藥和大分子生物藥,進(jìn)展最快的受體相互作用蛋白激酶1(RIPK1)項目包含多個高度差異化的小分子抑制劑,其中SIR9900和SIR2446已完成1a期健康受試者臨床試驗,表現(xiàn)出理想的靶標(biāo)抑制性及良好的安全耐受性。另一款核心管線為具有軸突保護(hù)作用機(jī)制的小分子,其具有獨特的靶點抑制機(jī)制。

 

本次獲批臨床的SIR2501片針對適應(yīng)癥為ALS,其具體作用機(jī)制尚未公開。ALS是一種運動神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病,患者的運動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡,導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運動神經(jīng)元合并受損,最終可導(dǎo)致癱瘓,從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案,迫切需要開發(fā)新的治療方案。

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